Apellis

基本信息

公司特色

补体 C3 抑制剂的全球开创者与领军者（NASDAQ: APLS）——美国马萨诸塞州 Waltham 总部的商业化阶段生物制药公司，2007 年由 Cedric Francois 博士与 Pascal Deschatelets 博士共同创立，专注于补体 C3 靶点的精准抑制。旗舰产品 Empaveli（pegcetacoplan，皮下注射 C3 抑制剂） 是首个且唯一获批的 C3 抑制剂，2021 年 5 月 FDA 批准 PNH、2025 年 FDA 批准 C3G/IC-MPGN；玻璃体内注射剂型 Syfovre 2023 年 2 月 FDA 首批 地图样萎缩（GA），是 GA 历史上首个获批疗法。FY2024 全球收入 $7.81 亿（Syfovre $6.12 亿 + Empaveli $0.98 亿），FY2025 收入 $6.89 亿（Syfovre $5.87 亿 + Empaveli $1.02 亿）。2026 年 4 月 Biogen 宣布以约 $5.6B（$41/股，溢价约 140%）现金收购 Apellis，2026 年 5 月完成交割，Apellis 成为 Biogen 全资子公司；本页保留为 Apellis 历史档案。

公司基本信息、创始人、核心股东

• 基础信息：2007 年创立（部分公开报道作 2009 年，正式实体注册为 2007 年），总部位于美国马萨诸塞州 Waltham。2017 年 11 月在纳斯达克 IPO，代码 APLS。核心标签：补体 C3 平台、首个 C3 抑制剂、眼科 + 罕见病双引擎。
• 创始人：Cedric Francois, M.D., Ph.D.（联合创始人、总裁兼 CEO，比利时鲁汶大学医学/生理学博士，主导公司从补体基础科学到商业化全过程）；Pascal Deschatelets, Ph.D.（联合创始人、首席运营官）；Paul K. Olson, Ph.D.（1967–2018）（已故创始科学家）。Francois 与 Deschatelets 是 pegcetacoplan 核心专利的发明人。
• 核心股东（收购前，无控股股东）：以机构投资者为主，Vanguard、BlackRock、State Street 等大型机构合计持股 >50%；2026 年 5 月 Biogen 以 $41.00/股现金完成收购后，Apellis 已退市为 Biogen 全资子公司，原股东股权已结算。

技术平台、研发实验室、临床开发团队、生产基地

• 核心平台——Pegcetacoplan（APL-2）C3 抑制剂：聚乙二醇化合成环肽（15 个氨基酸环肽 + PEG 大分子），特异性结合补体 C3 及其激活片段 C3b，同时阻断三条补体通路（经典/旁路/凝集素）的共同汇聚点——这是补体级联中最上游的干预点，相较下游 补体成分 5 抑制剂（eculizumab/ravulizumab）可额外覆盖 C3b 介导的血管外溶血。剂型矩阵涵盖皮下注射（Empaveli，PNH/C3G）、玻璃体内注射（Syfovre，GA）、鞘内注射（探索 ALS，已终止）。
• APL-9 平台（IV 急性用途）：与 pegcetacoplan 不同的另一 C3 调节剂，静脉注射给药用于急性场景（AAV 基因治疗宿主反应调节、ARDS），仍处于早期开发。
• 研发/生产：Waltham 为研发与商业总部；美国自有/合约生产覆盖 pegcetacoplan 原液与制剂（含玻璃体内注射剂型专用生产线）；欧洲（瑞士 Utrecht）设国际商业运营。
• 临床开发团队：拥有眼科（GA）、血液（PNH）、肾脏（C3G）三大商业适应症的临床、医学事务与药物警戒团队；GA 商业注射网络覆盖美国数千视网膜专科诊所。

公司发展历程

发展阶段划分

1. 2007–2016 · 平台创建与早期验证：Cedric Francois 与 Pascal Deschatelets 创立公司，押注 C3 靶点（当时业界主流是下游 C5），确立 pegcetacoplan（APL-2）环肽化学结构；早期临床在 PNH 和 GA 同步推进，建立差异化定位。
2. 2017–2020 · IPO 与 PNH 关键验证：2017 年 11 月纳斯达克 IPO 募资；PEGASUS Ph3 头对头击败 Soliris（2020 年阳性，Hb 提升 + LDH 降低），证明 C3 单药在 PNH 优于 C5 抑制——业界首次。
3. 2021–2023 · 双产品商业化：2021 年 5 月 Empaveli FDA 批准 PNH（首个 C3 抑制剂上市）；2022 年 6 月 Syfovre GA申报；2023 年 2 月 Syfovre FDA 批准 GA（GA 历史首个疗法）——年内快速放量 $2.75 亿（2023 美国终端）。2023 年下半年爆发视网膜血管炎安全信号，启动标签更新与注射器改进。
4. 2024 至今 · Syfovre 放量 + 适应症拓展 + Biogen 收购：2024 年 Syfovre 放量至 $6.12 亿（+122%）；2025 年 Empaveli FDA 批准 C3G/IC-MPGN（VALIANT Ph3，首个疗法）；ALS（MERIDIAN Ph2）因未达主要终点终止。2026 年 4 月 Biogen 宣布 $5.6B 收购，5 月交割完成，Apellis 退市。

收入结构变迁

由单一 Empaveli（PNH）起步，转向 Syfovre（GA 眼科）主导 + Empaveli（PNH/C3G 血液/肾脏） 的结构。Syfovre 2023 上市当年即 $2.75 亿，2024 放量至 $6.12 亿（占总收入 78%），成为绝对主力；Empaveli 因 PNH 市场 C5 接棒品（Ultomiris）和口服 factor B（iptacopan）的竞争维持低位（$1 亿/年量级），2025 年 C3G 适应症获批后有望提升。FY2025 总收入下滑（$6.89 亿 vs FY2024 $7.81 亿），主因 Syfovre 增速放缓（视网膜血管炎安全信号的持续影响 + 渗透率爬坡平台期）。

核心产品与管线

本表收录 Apellis 自身拥有权益的品种（原研）；FY2025 = 截至 2025年12月31日 财年，收入为美国终端净产品收入（Empaveli 含美国 + 部分 Sobi 欧洲权益确认）。2026 年 5 月 Biogen 完成收购后，全部管线与产品权益归属 Biogen。

A. 已上市/商业化产品

B. 在研/已终止项目

• 核心看点：Syfovre 是 GA 首个疗法且市场独占期至少延续到 2030 年代（潜在竞品如 avacincaptad pegol 已 2023年8月 FDA 批），但视网膜血管炎安全信号持续压制渗透率；Empaveli 在 C3G 拓展（2025 FDA 批）打开新增长曲线。Biogen 收购后，补体 C3 平台将与 Biogen 神经/罕见病 franchise 形成协同。

竞争格局

• PNH 补体赛道：Empaveli 单药 C3 抑制 vs Alexion/阿斯利康（AstraZeneca） Soliris（C5，老药维持）+ Ultomiris（长效 C5，PNH 主流）+ iptacopan（诺华口服 factor B，2024 FDA 批 PNH 单药，最大威胁）+ Voydeya（Alexion factor D add-on）+ 罗氏/中外制药 crovalimab（长效 SC C5）。Empaveli 的差异化在 C3 层面覆盖血管外溶血，但给药频次（每周两次 SC）和依从性弱于口服 iptacopan，市场被持续侵蚀。
• GA（地图样萎缩）赛道：Syfovre 是 2023年2月 FDA 批准的首个 GA 疗法，与 Astellas/Iveric Bio avacincaptad pegol（C5 aptamer，FDA 2023年8月 批，商品名 Syfovre 后改 Izervia） 形成 C3 vs C5 直接竞争；Apellis 凭借 first-in-class 优势和先发渠道覆盖领先，但视网膜血管炎安全信号（2024年12月 FDA 标签加框警告）持续影响。其他在研：Regeneron 高剂量 Eylea HD（抗 VEGF，不直接治 GA 但争夺视网膜患者流量）、基因治疗（早期）。
• C3G/IC-MPGN：Empaveli 是 首个且唯一获批疗法（2025 VALIANT Ph3，蛋白尿显著降低），形成垄断。

主要相关企业

商务拓展（BD）与外部合作

• Sobi（Aspaveli 欧洲权益，2019）：瑞典 Sobi 获得 pegcetacoplan 皮下剂型在欧洲的 PNH 商业化权益（Aspaveli®，2022 欧批），Apellis 收取里程碑 + 特许权使用费。
• Asahi Kasei Pharma（Empaveli 日本权益）：日本 PNH 商业化由 Asahi Kasei 负责（2023 年日本药价收录）。
• Biogen 收购（2026年4月 宣布，2026年5月 完成）：Biogen 以 $41.00/股现金收购 Apellis 100% 股权（含 CVR），交易对价约 $5.6B，溢价约 140%；Syfovre + Empaveli 全部权益归属 Biogen。
• 合作：与多家视网膜专科网络、PNH 罕见病患者组织建立商业渠道；与 SFJ Pharmaceuticals、Swedish Orphan Biovitrum 等的区域性合作协议。

基本财务信息

三年列示：FY2024（实际）/ FY2025（实际）/ FY2026（估算，因 2026年5月 被 Biogen 收购后合并报表，独立口径终止）。Apellis 财年与日历年一致（截至每年 12 月 31 日）。

主要产品收入：

两产品 FY2024 合计 $781M，FY2025 降至 $689M（-12%）。

增长驱动：Syfovre 2024 年同比 +122%（$275M→$612M），但 2025 增速显著放缓（视网膜血管炎安全信号 + 渗透率平台期）；Empaveli 受 PNH 市场 iptacopan 竞争持续压制，2025 年 C3G 适应症获批后小幅回升。Biogen 收购后预期整合商业资源重启增长。

公司年表