伊普可泮
一句话投资定位：诺华的 首个口服小分子补体 factor B 抑制剂，是补体介导疾病（阵发性睡眠性血红蛋白尿症 PNH、IgA 肾病、C3G）的革命性疗法——以居家口服替代抗 C5 单抗（阿斯利康 Soliris/Ultomiris，静脉/皮下注射），同时抑制血管外溶血（EHA）与改善血红蛋白。2023 年 FDA 批准 PNH，2025 年销售 ~$4 亿（+100%），IgAN 与 C3G 注册阶段，多适应症展望峰值 $30–50 亿。
药物情况
- 药物机制：变构抑制 补体 factor B（替代途径关键丝氨酸蛋白酶），阻断 C3 转化酶（C3bBb）形成与替代途径放大；同时控制血管内与血管外溶血（vs 抗 C5 仅控管内），并保护肾功能（补体在肾小球损伤中扮演关键角色）。
- 药物定位：首个口服补体抑制剂，相较 Soliris/Ultomiris（抗 C5 单抗）以依从性差异化；多适应症矩阵（PNH + IgAN + C3G + aHUS + CAD）。
- 用药方式：200 mg BID 口服（PNH）。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| 成人 PNH | 已上市（美2023-12-05/欧2024/中2024） | APPLY-PNH（Ph3）：血红蛋白改善 ≥2 g/dL 82.3% vs 2.0%（vs 抗 C5），无输血 98.8% vs 83.3% |
| C3 肾小球病（C3G） | 2025 已提交（FDA/EMA） | APPEAR-C3G（Ph3）：蛋白尿降低 35% |
| IgA 肾病（IgAN） | 2025 已提交 | APPLAUSE-IgAN（Ph3）：蛋白尿降低 38% |
| aHUS、冷凝集素病（CAD） | III 期 | — |