Pegcetacoplan 鞘内注射
- 机制：抑制 C3 → 阻断补体经典/凝集素通路 → 减少神经炎症；鞘内给药到达 CNS。
- 定位：ALS 补体疗法失败案例；vs tofersen（SOD1 反义寡核苷酸 FDA 2023）的成功差异化。
来源：Apellis 2025 年报
| 通用名称 | Pegcetacoplan 鞘内注射 |
|---|---|
| 英文名称 | Pegcetacoplan intrathecal |
| 代号 | APL-2 IT |
| 商品名称 | （未上市） |
| 企业 | Apellis（全球权益） |
| 靶点 | 补体成分3 |
| 适应症 | 肌萎缩侧索硬化症 |
| 药物市场分类 | — |
| 注册阶段 | 已终止（MERIDIAN 未达主要终点） |
| 主模态 | 多肽药物偶联物 |
| 模态组成 | 靶向单元：多肽药物；连接子：偶联连接子；载荷：小分子药物 |
| 治疗策略 | 靶向载荷递送 |