CSCJC3456 片

一句话投资定位：常山药业控股子公司常山凯捷健自主研发的 1 类创新药，小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（选择性抑制 FGFR / KIT / RET / TRK），用于治疗晚期恶性实体瘤。2024年1月 获 NMPA 临床批准，2025年2月13日 完成 I 期临床首例受试者入组，目前按计划推进——是常山药业抗肿瘤创新药布局的先头品种，与艾本那肽（GLP-1 RA）共同构成"代谢+肿瘤"双创新驱动。

药物基本情况

• 药物机制：通过选择性抑制 FGFR / KIT / RET / TRK 等酪氨酸激酶靶点，抑制肿瘤细胞增殖、抑制新生血管生成、促进肿瘤凋亡——多靶点同时卡位，潜在覆盖尿路上皮癌（FGFR）、胃肠间质瘤（KIT）、甲状腺髓样癌（RET）、NTRK 融合实体瘤（TRK）等多个适应症。多靶点策略使单一药物可覆盖多种驱动基因异常的肿瘤，类似于"篮子试验"设计。
• 药物定位：FGFR 异常在尿路上皮癌（约 20-30% 携带 FGFR3 突变/融合）、胆管癌（FGFR2 融合约 10-15%）等实体瘤中高频；KIT 突变在 GIST 中占主导；RET 融合在甲状腺髓样癌/NSCLC 中可成药；TRK 融合是泛瘤种适应症。CSCJC3456 的多靶点设计是差异化策略，但需在 I 期验证各靶点的临床活性和安全窗。
• 用药方式：口服片剂（具体剂量待 I 期 RP2D 确定）；1a/1b 期设计评估安全性和抗肿瘤活性。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• 临床前：对多种癌症显示良好抗肿瘤作用，具潜力在后续临床试验中展现良好治疗效果（具体数据以公司披露为准）。
• 临床：I 期尚处于早期（2025年2月 首例入组），尚无公开疗效数据。关键关注指标：RP2D 确定、各靶点异常患者的 ORR/DCR、安全性谱（尤其高磷血症——FGFR 抑制剂类共性 AE）。
• 参考药物数据：已上市的 FGFR 抑制剂（erdafitinib、pemigatinib）在 FGFR2 融合胆管癌 ORR 约 35-40%，在 FGFR3 突变尿路上皮癌 ORR 约 40%；TRK 抑制剂（larotrectinib/entrectinib）在 NTRK 融合瘤种 ORR >70%。CSCJC3456 多靶点设计能否在特定人群非劣于选择性抑制剂是关键。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：CSCJC3456 是 常山药业 抗肿瘤创新药管线的先头品种，与 CSCJC4523（FGFR 选择性抑制剂，临床前）共同构成抗肿瘤 TKI 矩阵；与艾本那肽（GLP-1 RA，III 期完成、即将 NDA）形成"代谢+肿瘤"双创新驱动。常山凯捷健为抗肿瘤研发主体，拥有 7 项临床试验登记。
• 多靶点 TKI 竞争：
  • 强生 Erdafitinib（Balversa®）：首个获批的 FGFR 抑制剂，用于 FGFR2/3 突变局部晚期/转移性尿路上皮癌。
  • Incyte Pemigatinib（Pemazyre®）：FGFR2 融合胆管癌。
  • Taiho Futibatinib（Lytgobi®）：不可逆 FGFR1-4 抑制剂。
  • 国内布局：恒瑞医药、信达生物、贝达药业等均有 FGFR 抑制剂在研。
• 竞争格局展望：多靶点（FGFR/KIT/RET/TRK）差异化但 I 期尚早；若某一靶点（如 FGFR）在 I 期展现突出信号，可加速进入 II/III 期注册研究。FGFR 抑制剂赛道竞争激烈，CSCJC3456 需在疗效/安全性或多靶点覆盖上证明优势。

商业化历程

销售峰值

• 待核实（I 期临床早期阶段，尚不可做可靠峰值预测）。

授权与合作（BD）

• 全球权益：常山药业控股子公司常山凯捷健自主研发，持有 100% 全球权益。

里程碑和催化剂

• 2025年 已兑现：I 期首例入组（2025年2月）。
• 未来 6-24 个月：① I 期剂量递增完成、RP2D 确定；② I 期扩展阶段各靶点信号读出；③ 基于信号选择优先适应症进入 II/III 期。
• 主要风险：早期临床失败风险、多靶点设计安全窗（毒性叠加）、FGFR 赛道竞争激烈。

产品年表