LAE120

一句话投资定位：来凯医药自主研发的 USP1（泛素特异性蛋白酶 1）小分子抑制剂，基于合成致死原理用于癌症；FDA IND 已批准（2025年2月）。

药物基本情况

• 药物机制：USP1 抑制阻断 DNA 损伤修复（Fanconi 贫血通路与 TLS 聚合酶），在 BRCA1/2 突变或 HR 缺陷肿瘤中产生合成致死效应，机制上类似 PARP 抑制剂但靶点不同。
• 药物定位：HR 缺陷（HRD）肿瘤——乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等 BRCA1/2 突变亚型，与 PARP 抑制剂（奥拉帕利）潜在联用或序贯。
• 用药方式：口服小分子。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• 临床前：具体数据待核实。
• 综合评价：USP1 是合成致死领域新靶点；KSQ-427（KSQ Therapeutics/诺华）已在 I 期，LAE118 作为国产跟随创新有先发窗口。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：来凯医药合成致死矩阵：LAE120（USP1）+ LAE119（PARP1）双靶点并行。
• 重点竞争企业：
  • KSQ Therapeutics/诺华（KSQ-427/EOC237）：USP1 抑制剂 I 期。
  • 阿斯利康（奥拉帕利 Lynparza®）：PARP 抑制剂标杆，HRD 适应症已上市。
• 竞争格局展望：USP1 是合成致死下一个突破点；LAE120 国际竞品尚处 I 期，有并跑机会。

商业化历程

销售峰值

• AI 全球峰值预测：$5-15 亿（待核实）。

授权与合作（BD）

• 全球权益：来凯医药自主研发。

里程碑和催化剂

• 2026-2027 年：I 期数据读出；HRD 生物标志物策略。
• 主要风险：USP1 临床转化不确定性；HRD 市场已有 PARP 抑制剂竞争。

产品年表