BEBT-503

一句话投资定位：必贝特医药自主研发的泛 PPAR（α/δ/γ 三亚型）小分子激动剂，1 类创新药；同时覆盖脂肪酸氧化（α）、肌肉耐力（δ）、胰岛素敏感性（γ）三大代谢通路，瞄准 T2DM 合并 NASH/PBC——是 GLP-1、THR-β激动剂之外代谢性肝病的第三大靶点方向。

药物基本情况

• 药物机制：靶向 PPAR（过氧化物酶体增殖物激活受体）α/δ/γ 三亚型，作为配体激活的核受体转录因子，调控下游基因表达：
  • PPARα：肝脏脂肪酸 β-氧化、HDL 合成；
  • PPARδ：肌肉线粒体生物发生、脂肪酸氧化；
  • PPARγ：脂肪细胞分化、GLUT4 转运、胰岛素敏感性。
• 药物定位："泛 PPAR"平衡激动三亚型——与单一 PPARα（贝特类）、PPARγ（TZD）相比，覆盖更全面；对标 Inventiva Lanifibranor（全球进度领先的泛 PPAR，III 期 NATIVE 阳性）。
• 用药方式：口服。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• 数据尚未公开读出。
• 参考药物：
  • Lanifibranor（Inventiva）：III 期 NATIVE 阳性，NASH 改善 OR 23%（vs 9% 安慰剂），纤维化改善 OR 24%；
  • Saroglitazar（Zydus）：PPARα/γ 双激动剂，印度已上市；
  • Resmetirom（THR-β）：FDA 已批准，NASH 唯一上市品种；
  • 奥贝胆酸（OCA，Intercept）：FXR 激动剂，NASH 二次申报中。
• 重点关注指标：肝脂改善（MRI-PDFF）、肝纤维化（NAS 评分）、HbA1c/LDL/HDL 变化。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：必贝特代谢/心血管矩阵——BEBT-503（泛 PPAR）+ BEBT-507（TMPRSS6/PV siRNA）+ BEBT-701（AGT/PCSK9 siRNA）形成小分子+小核酸双平台。
• 重点竞争企业：
  • Inventiva（Lanifibranor）：全球进度领先的泛 PPAR；
  • Madrigal（Resmetirom）：THR-β激动剂已上市，NASH 市场主导者；
  • Zydus（Saroglitazar）：印度已上市，全球开发中。
• 竞争格局展望：NASH 赛道竞争激烈（PPAR、THR-β、FXR、GLP-1 多线并进），BEBT-503 需差异化定位（如 T2DM 合并 NASH 亚组）。

商业化历程

授权与合作（BD）

• 全球权益：必贝特医药自主研发，拥有 100% 全球权益（截至 2026 年 7 月披露）。

里程碑和催化剂

• 2026-2027 年：国际多中心 II 期数据读出。
• 主要风险：历史 PPAR 双激动剂（Aleglitazar、Muraglitazar）III 期失败或撤市，安全性挑战大；Lanifibranor 已先发占位。

产品年表