BEBT-758

一句话投资定位：必贝特医药小核酸神经系统递送（POC，肽-寡核苷酸偶联物）平台验证资产——靶向 α-突触核蛋白（α-synuclein） 的 siRNA，用于 帕金森病，具有"一年一次给药"差异化潜力；目前处于 IND 规范试验阶段。

药物基本情况

• 药物机制：BEBT-758 为 POC（多肽-寡核苷酸偶联物） 递送平台输出的 siRNA，鞘内给药直接递送至中枢神经系统，沉默 SNCA 基因 编码的 α-突触核蛋白 mRNA。
  • α-突触核蛋白聚集形成路易小体（Lewy body），是 帕金森病 及相关突触核蛋白病的核心病理机制；
  • 降低 α-syn 蛋白水平有望延缓疾病进展（疾病修饰疗法，DMT）。
• 药物定位：全球尚无靶向 α-syn 的获批疗法；BEBT-758 与 Biogen/Novartis 等的 α-syn 单抗思路形成对照，siRNA 从源头减少蛋白生成可能更彻底。
• 用药方式：鞘内注射（POC 平台靶向中枢神经），预期一年一次给药（差异化于常见中枢药物的频繁给药）。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• 暂无公开临床数据。
• 重点关注指标：脑脊液 α-syn 蛋白降低幅度、UPDRS 运动评分改善、疾病进展影像学标志物（DAT-SPECT）、鞘内给药安全性。
• 安全性差异化：鞘内给药有创，需关注注射相关不良反应；靶向 SNCA 可能干扰 α-syn 正常生理功能（突触囊泡运输），需长期安全性监测。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：必贝特 POC 神经系统递送平台的核心输出。
• 重点竞品：
  • Biogen/Roche prasinezumab（α-syn 单抗，II 期）；
  • Novartis/UCB cinpanemab（α-syn 单抗，II 期终止）；
  • Alector AL001（靶向 α-syn 受体 LILRB2）。
• 竞争格局展望：α-syn 靶向药物全球研发失败率高（cinpanemab 已终止），siRNA 路径从源头降低蛋白更具机制优势，但临床转化风险高。

商业化历程

销售峰值

• AI 全球峰值预测：3-10 亿元人民币（2035E，待核实）——帕金森病 DMT 市场巨大但临床失败率高、上市时间窗遥远。

授权与合作（BD）

• 全球权益：必贝特自主研发，持有 100% 全球权益（待核实）。

里程碑和催化剂

• 未来 6-24 个月关键事件：IND 申报（预计 2026-2027）；首次人体数据读出。
• 主要风险：α-syn 靶点历史失败率高；鞘内给药患者接受度有限；POC 平台临床转化不确定。

产品年表