Verastem Oncology
基本信息
| 上市地 | 市场代码 | 最新市值 |
|---|---|---|
| 美股 | VSTM | 5.3亿美元 |
| 英文全称 | Verastem, Inc. | |
| 成立 | 2010 | |
| 总部 | 美国·马萨诸塞州Needham | |
| 治疗领域 | 肿瘤 / RAS-MAPK / 卵巢癌 / 胰腺癌 / 肺癌 / 结直肠癌 | |
| 营收 / 研发 | 营收 2026Q1净产品收入$18.671M ｜ 研发 2026Q1 $38.218M | |
| 注册地 / 运营地 | 美国·特拉华州 / 美国·马萨诸塞州Needham | |
| 关联药品 | Avutometinib Defactinib GFH375 / VS-7375 | |
一句话投资定位：Verastem已经用AVMAPKI与FAKZYNJA联合包装从研发公司转为商业化公司，但加速批准标签窄、确证试验尚未读出；增长上限由VS-7375能否把KRAS G12D早期药效转成注册结果决定，现金消耗与10-Q持续经营警示构成相反方向的约束。
公司与组织
Verastem, Inc.于2010年8月在特拉华州注册，总部位于马萨诸塞州Needham，对外使用Verastem Oncology品牌。Daniel W. Paterson任总裁兼CEO，Daniel Calkins任CFO，Michael Kauffman任开发总裁；2026年5月Daniel Lyons加入任首席商务官。最新10-K没有指定单一董事长，本页不自行补写。
截至2025年末，公司有102名全职当量员工及2名兼职员工，其中56名从事研发、23名拥有MD或PhD。公司已建立美国商业基础设施并使用IQVIA商业化支持，研发聚焦RAS/MAPK通路驱动肿瘤的小分子组合。
公司没有自有生产设施。Avutometinib与defactinib的原料药、制剂、包装和标签由多家CMO承担；VS-7375当前由GenFleet供应开发用成品，并向美国CMO转移原料药/制剂工艺。多供应商降低单点依赖，但上市品与多项Phase 2并行会增加库存、技术转移和现金需求。
当前产品
| 产品 | 精确靶点 | 当前阶段 | 权益与边界 |
|---|---|---|---|
| AVMAPKI（avutometinib） | MEK1/2及RAF介导的MEK磷酸化钳制 | 美国加速批准；RAMP 301确证Phase 3 | 从Chugai全球独家引进；只与defactinib联合获批，单药未获批 |
| FAKZYNJA（defactinib） | FAK/PTK2、PYK2/PTK2B | 美国加速批准；RAMP 301确证Phase 3 | 从Pfizer全球独家引进；只与avutometinib联合获批，单药未获批 |
| VS-7375/GFH375 | KRAS G12D ON/OFF | 美国Phase 1/2并进入三项注册导向Phase 2；中国Phase 3 | GenFleet保留大中华区；Verastem拥有大中华区外独家权利 |
AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK是两种独立活性成分的共同商业包装，不是第三个原子药品；RAMP、TARGET-D和FRAME是试验名，也不建药物页。
临床与注册证据
FDA于2025年5月8日加速批准avutometinib与defactinib联合，用于既往接受全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者。RAMP 201支持集N=57，BICR确认ORR 44%（25/57；95%CI 31%—58%），DOR范围3.3—31.1个月。RAMP 301已于2025年12月完成扩组入组，计划2027年中报告主要终点；持续批准仍取决于确证临床获益。
日本RAMP 201J截至2026年1月30日N=16，确认ORR 38%（6/16）；KRAS突变4/7（57%），野生型2/9（22%）。该小样本支持地区可转化性，但不能替代全球随机确证结果。
RAMP 205在一线转移性胰腺导管腺癌的RP2D队列纳入29人。截至2026年6月5日、中位随访9.8个月，确认ORR 52%（15/29），6个月PFS率68%、6个月OS率86%，83%出现肿瘤缩小，9人仍在治疗；未见新的安全信号。单臂29人队列和不成熟OS不能证明相对吉西他滨/nab-paclitaxel的增量。
VS-7375在美国TARGET-D 101截至2026年6月12日仍处早期。2—4线mPDAC、900mg QD且基线CA19-9升高的14名可评估患者中，13人（93%）的CA19-9下降超过50%，14人均仍在治疗；公司没有给出该队列可确认RECIST ORR。安全集为600mg N=57、900mg N=25，TRAE主要是低级恶心、呕吐、腹泻并在第一周期后减弱，900mg仅1例3级恶心，未报告有临床意义的血细胞减少或肝功能异常。TARGET-D 201已首例给药，202/203已启动；计划节点不等于注册成功。
商业化、合作与资产边界
Avutometinib来自Chugai：Verastem支付$3M首付款并承担两位数净销售版税，Chugai已放弃欧洲、日本和台湾回购选择权。Defactinib来自Pfizer：历史支付$1.5M及股票，潜在开发里程碑最高$2M、监管/商业里程碑最高$110M，并承担大个位数至中双位数版税。
VS-7375来自GenFleet三项目合作。Verastem支付$2M首付款、三年$1.5M研发支持并于2025年1月以$6M行权；全协议潜在里程碑最高$622M，海外净销售版税为中至高个位数。2026年6月与Erasca只宣布拟评估VS-7375+ERAS-0015，尚待正式协议和临床决定。
COPIKTRA/duvelisib已于2020年出售给Secura，不列入当前A层；RAMP 203于2025年12月终止。两个未披露GenFleet发现项目没有精确靶点或候选分子，不建页。
财务与持续经营边界
| 口径 | 净产品收入 | R&D | SG&A | 净亏损 | 经营现金流 | 现金/投资 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| FY2025 | $30.914M | $114.599M | $81.146M | $209.471M | -$137.509M | $204.990M |
| 2026Q1 | $18.671M | $38.218M | $22.299M | $36.591M | -$52.116M | $181.678M |
2026Q1长期债务$73.120M，供应商融资安排合计$9.016M，保险费融资应付票据$0.529M。新闻稿称现金跑道预计至2027H1；同期10-Q指出，新启动三项Phase 2使预期研发支出显著增加，存在未来12个月持续经营能力的重大疑问。估值和融资判断应优先采用SEC风险披露，不能只引用新闻稿跑道。
投资观察
商业端需跟踪co-pack季度净收入、患者覆盖、剂量调整和确证试验；研发端应等待RAMP 301随机PFS、RAMP 205成熟OS，以及VS-7375按瘤种的确认ORR/DOR/PFS而非CA19-9单项。正面情形是商业收入改善现金消耗且VS-7375建立突变选择性治疗窗；负面情形是确证失败、KRAS G12D竞争加速、组合毒性限制剂量和持续融资稀释。