波米泰酶

一句话投资定位：舒泰神旗下全球首个获批的重组凝血因子 X 激活剂（商品名：博佳凝），2026年6月通过 NMPA 优先审评附条件批准上市，用于伴抑制物血友病 A/B 患者出血按需治疗；IIb 期 12h 有效止血率 81.94%（首次出血 88.00%），填补国内伴抑制物血友病急性出血治疗空白，是舒泰神从传统生化药转型创新生物药的首款商业化成果。

药物基本情况

• 药物机制：STSP-0601（波米泰酶α，INN: bemiltenase alfa）为从圆斑蝰蛇毒液中分离纯化而得的重组凝血因子 X 激活剂，含有高度复杂的糖基化修饰（多为富含唾液酸的多天线糖型）。可特异性激活内源性凝血因子 X→Xa，FXa 与损伤部位激活的血小板、FVa 及钙离子形成凝血酶原复合物，大量增加凝血酶生成，将纤维蛋白原转化为纤维蛋白形成止血栓。作用机制绕过 FVIII/FIX 通路（因此不受抑制物影响），属"旁路止血"逻辑——类似重组 FVIIa（诺其）但靶点不同（FX 激活 vs FVIIa 通路）。[nlm-舒泰神-2026]

• 药物定位：首发适应症为伴抑制物的血友病 A 或 B 成人患者出血按需治疗（附条件上市，2026年6月获批），扩展适应症为不伴抑制物的血友病 A/B 出血按需治疗（II 期已完成）。伴抑制物血友病是高未满足需求领域——抑制物使常规因子替代（FVIII/FIX）无效，当前依赖昂贵的旁路制剂（重组 FVIIa 或 PCC）。STSP-0601 作为全球首创（First-in-Class）FX 激活剂旁路止血药物，填补国内空白。[nlm-舒泰神-2026][web-2026]

• 用药方式：静脉注射（冻干粉针剂）。

临床开发与注册

关键临床数据解读

伴抑制物血友病 IIb 期数据（2025年1月公布）——主要有效性终点达标：[nlm-舒泰神-2026]

• 安全性：36.0% 受试者报告药物相关不良事件（大多 1 级，可自行恢复）；未报告 3 级及以上 AE，未报告药物相关 SAE，未报告血栓栓塞事件。总体获益大于风险。[nlm-舒泰神-2026]

不伴抑制物血友病 II 期数据（2023年12月公布）——有效止血率 >95%；安全性良好，未发生药物相关 SAE，无血栓栓塞事件，未发现抗药抗体（ADA）产生。STSP-0601 静脉多次给药可剂量依赖性地缩短 APTT 和升高 TG 峰值，显著改善凝血功能。[nlm-舒泰神-2026]

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：舒泰神在血友病领域布局单一（STSP-0601），并非传统血友病领域玩家。STSP-0601 源自 2012 年收购北京诺维康医药科技有限公司（4,500 万元）获得的"注射用凝血因子 X 激活剂"项目，原始研发始于 2000 年。子公司江苏贝捷泰负责注册申报与委托生产（2025年5月取得药品生产许可证）。[nlm-舒泰神-2026]

• 重点竞争企业：

  • 诺和诺德：诺其（重组 FVIIa）——当前伴抑制物血友病按需治疗金标准，但治疗费用昂贵（年治疗费用数十万元），半衰期短需频繁给药。STSP-0601 差异化在不同旁路机制（FX 激活 vs FVIIa）+ 国产可及价格。[nlm-舒泰神-2026]
  • PCC（凝血酶原复合物）：国内常用旁路制剂，但存在免疫记忆反应、病毒感染潜在风险，大剂量连续使用有血栓风险。[nlm-舒泰神-2026]
  • 罗氏：艾美赛珠单抗（双抗，预防性用药 ~$45 亿）——预防性用药与按需治疗不构成直接竞争，但预防性用药渗透率提升长期减少出血事件、间接压缩按需市场。
  • 诺和诺德：concizumab（抗 TFPI 单抗，2024年 FDA 获批）——预防性用药，同样间接影响按需市场。

• 格局展望：STSP-0601 作为首个获批的国产 FX 激活剂，在按需治疗场景卡位蓝海（伴抑制物血友病全球登记仅 ~5,000 例，中国约 14,000 血友病患者中抑制物阳性率 5-30%），短期无直接同类竞品。长期需关注预防性用药渗透率对按需市场的挤压。

商业化历程

销售峰值预估

• 伴抑制物血友病按需治疗国内存量患者约 2,000-5,000 例（按中国血友病登记 ~14,000 例 × 抑制物阳性率 15-30% 估算）；假设博佳凝渗透 30-50%、年费 10-15 万元，中国峰值 1-3 亿元（待核实）。不伴抑制物适应症若后续获批（II 期已完成），可扩展至全部血友病按需市场。[nlm-舒泰神-2026]
• 据券商研报预测，波米泰酶α 2026-2027 年收入分别约 1.00 亿/持续增长。[web-2026]

授权与合作（BD）

• 全球权益：公司自主研发，拥有全球权益。获 FDA 孤儿药资格（2024年6月，血友病 A+B，享 7 年市场独占）+ CDE 突破性疗法（2022年9月）。[nlm-舒泰神-2026]
• 生产基地：子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司（2025年5月取得药品生产许可证），负责 STSP-0601 委托生产/注册申报。[nlm-舒泰神-2026]

里程碑和催化剂

• 2026年（已兑现）：附条件批准上市（NMPA 6月公告，商品名博佳凝）——舒泰神首款创新生物药商业化产品，收入结构切换起点。[web-2026]
• 2026-2027 年：确证性 III 期临床推进（预计完成时间 2026年7月1日，完成后可申请常规上市）；不伴抑制物适应症推进。
• 多空逻辑：多——全球首创 FX 激活剂已获批，突破性疗法 + 孤儿药 + 优先审评三重加持，填补国内空白，首批创新药收入；空——附条件上市需在期限内完成确证性试验，否则有撤市风险；年治疗费用数十万的定价与医保准入压力；预防性用药（艾美赛珠单抗/concizumab）渗透率提升长期挤压按需市场。

产品年表