PRAX-100

一句话：Praxis Solidus™ ASO 平台产出的临床前剪接转换 ASO，靶向 SCN2A LoF 突变（即 Nav1.2 功能丧失型突变）——与同公司 elsunersen（靶向 SCN2A GoF 下调）方向相反，PRAX-100 旨在上调 SCN2A 表达 恢复 Nav1.2 蛋白水平，用于 SCN2A LoF 相关 de novo 自闭症谱系障碍（ASD）。development candidate 预计 2026 H1 提名。

药物基本情况

• 药物机制：SCN2A LoF 突变（Nav1.2 功能丧失）是 de novo 自闭症谱系障碍（ASD）最主要的遗传关联之一——Nav1.2 表达不足损害神经元兴奋性与突触发育。PRAX-100 剪接转换 ASO 通过调节 pre-mRNA 剪接，上调功能性 SCN2A mRNA 产出，恢复 Nav1.2 蛋白水平。这是与 elsunersen（SCN2A GoF 下调）机制互补的"反向"ASO 策略。
• 适应症：SCN2A LoF 相关 ASD（潜在扩展：SCN2A LoF 相关其他神经发育障碍）。这是 Praxis 首个明确瞄准 ASD 大适应症的管线（相比 DEE 为罕见亚型，ASD 影响美国 ~300 万患者，SCN2A LoF 占其中 ~1-2%）。
• 用药方式：鞘内给药预期。

临床开发与注册

授权与合作（BD）

• 学术合作：与 Florey 研究所合作发现（与 PRAX-080 / PRAX-090 同期项目）。
• 全球权益：Praxis 自有。