PRAX-080

一句话：Praxis Solidus™ ASO 平台产出的临床前候选药物，靶向 PCDH19（protocadherin 19） 用于 PCDH19 镶嵌表达障碍（PCDH19 mosaic expression disorder，PCDH19-DEE / Dravet-like 综合征）。与澳大利亚 Florey 研究所合作发现；development candidate 预计 2026 H1 提名，随后推进 IND-enabling 研究。

药物基本情况

• 药物机制：PCDH19 位于 X 染色体，与细胞粘附相关；突变导致镶嵌表达障碍（部分细胞表达突变型、部分表达野生型，嵌合状态导致异常细胞-细胞信号），引发早发型癫痫脑病（PCDH19-DEE，曾称 Dravet-like 综合征）。PRAX-080 ASO 设计为调节 PCDH19 表达以减少镶嵌异常。
• 适应症：PCDH19-DEE（罕见，~1/10,000-40,000 女性），表现为幼儿期起病癫痫簇集发作 + 智力障碍 + 精神症状（孤独症谱系、精神病样症状）。
• 用药方式：鞘内给药预期（参考同类 ASO）。

临床开发与注册

授权与合作（BD）

• 学术合作：与澳大利亚 Florey 研究所合作早期发现。
• 全球权益：Praxis 自有。