培莫沙肽

一句话投资定位：翰森制药历时十五年自主研发的全球唯一获批上市的 1 类 EPO 模拟肽——2023年6月获批用于慢性肾脏病（CKD）引起的贫血（透析与非透析双适应症），采用三代分支型 PEG 修饰技术实现每月一次皮下注射；III 期数据发表于《柳叶刀》子刊 eClinicalMedicine，心血管不良事件风险较 rHuEPO 降低，已纳入国家医保并多次获权威指南推荐，是翰森代谢/肾病板块的创新增长驱动。

药物基本情况

• 靶点与机制：促红细胞生成素（EPO）受体——培莫沙肽对 EPO 受体具有高亲和力和高选择性。其独特优势在于：与促红作用的 EPOR 同二聚体结合能力强（促红效果与 rHuEPO 相当），而与非促红作用的异二聚体（EPOR/CD131）结合能力低——后者是传统 ESA 引起血小板活化、血栓等风险的通路，这一选择性差异赋予培莫沙肽潜在的心血管安全性优势。
• 长效机制：采用三代分支型 PEG 修饰技术延长半衰期至约 58-70 小时；最新研究还发现，培莫沙肽的长效作用不仅源于 PEG 修饰带来的半衰期延长，还与其与 EPOR 形成高度稳定的结合有关。
• 药物定位：肾性贫血治疗领域全球唯一获批的 1 类小分子肽类化药，对标传统短效 rHuEPO（每周 1-3 次注射）和 HIF-PHD 抑制剂罗沙司他。
• 用药方式：皮下注射，每月一次。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• III 期关键注册临床试验（2023 年发表于《柳叶刀》子刊 eClinicalMedicine）：每月 1 次皮下注射圣罗莱®与常规每周 1-3 次短效 rHuEPO 治疗中国透析贫血患者同样有效且安全，甚至体现出优效性趋势，且心血管不良事件发生率较低。
• 事后分析——心血管安全性：无论在透析还是非透析患者中，圣罗莱®组的心血管不良事件风险均较 rHuEPO 组下降。机制研究提示其良好心血管安全性可能与对 EPO 受体的高选择性有关（避开 EPOR/CD131 异二聚体通路）。
• 铁代谢优势：在非透析患者中，圣罗莱®组铁利用率较 rHuEPO 组高，补铁需求更低——有利于减少静脉铁剂使用。
• 国际学术发表：多项研究成果在 Journal of Translational Medicine、Kidney International Reports、Kidney Medicine、International Immunopharmacology 及 ASN（美国肾脏病学会）年会、ISN（国际肾脏病学会）世界肾脏病大会（WCN）等权威期刊/会议发表。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：圣罗莱®属于翰森制药代谢及其他疾病板块（2025 年板块收入 21.58 亿元，占总收入 14.3%），与孚来美（PEG 化 GLP-1）共同构成公司在代谢/慢性病领域的创新双引擎。PEG 化修饰技术是翰森专有技术平台的核心能力，两款产品均基于该平台开发。
• 竞争格局：
  • 罗沙司他（珐博进/阿斯利康，HIF-PHD 抑制剂）——口服 CKD 贫血药，已在中国上市，但 FDA 因安全性拒批；
  • 甲氧基聚乙二醇化促红素（美信罗®，罗氏）——长效 ESA，月制剂；
  • 达依泊汀α（darbepoetin alfa，安进）——周制剂 ESA；
  • 短效 rHuEPO（国产多家仿制）——集采品种，价格极低。
• 差异化优势：圣罗莱®以EPO 受体高选择性实现促红等效+心血管安全性优势，每月一次给药便利性对标美信罗®，PEG 化多肽结构具有差异化 IP。

商业化历程

指南推荐：截至 2026 年，圣罗莱®已被纳入多项权威指南共识： - 《长效红细胞生成刺激剂治疗肾性贫血中国专家共识（2024 年版）》 - 《指导肾性贫血患者自我管理的中国专家共识（2024 版）》（2025年1月纳入） - 《延缓慢性肾脏病进展临床管理指南（2025 年版）》（2025年7月推荐） - 《中国围透析期 CKD 管理临床实践指南（2025 年版）》（2025年11月推荐）

里程碑和催化剂

• 2023年6月：获 NMPA 批准上市——全球唯一获批的 EPO 模拟肽。
• 2023年12月：通过医保谈判纳入 2023 年国家医保目录（两项适应症均录入）。
• 2025年：CCSN 2025 十余项研究入选、ASN 2025 两项研究亮相（心血管安全性再获验证）、CCBPC 2026 十六项研究入选。
• 增长驱动：截至 2024 年底中国透析患者总人数已达 118.3 万例，CKD 贫血患者基数庞大；月制剂依从性优势+心血管安全性差异+指南推荐+医保覆盖共同驱动放量。
• 国际化潜力：作为全球唯一获批的 EPO 模拟肽，具备差异化出海潜力——翰森 ADC 管线已累计授权 5 家 MNC 超 $100 亿，代谢/肾病领域亦存在 License-out 可能性（待核实）。
• 风险：HIF-PHD 抑制剂口服便利性竞争、长效 ESA 仿制药降价、非透析 CKD 贫血市场教育成本、罗沙司他+培莫沙肽联合用药研究对单药定位的潜在影响。
• 风险：HIF-PHD 抑制剂（罗沙司他）口服便利性竞争、长效 ESA 仿制药降价、非透析 CKD 贫血市场教育成本。

产品年表