沃克西妥
一句话投资定位：辉瑞（Global Blood Therapeutics）开发的 HbS（镰变血红蛋白）聚合抑制剂，曾用于镰状细胞病；2024 年 9 月因安全性失衡全球撤市，2025 年 10 月 EMA 维持负面意见。
药物基本情况
- 药物机制：结合血红蛋白 α 链，稳定氧合态 HbS，阻止 HbS 脱氧后聚合（镰变病理核心），恢复红细胞变形性、减少溶血。
- 药物定位：曾经是 SCD 首个口服疾病修饰疗法。撤市前对标 Novartis Adakveo®（crizanlizumab，抗 P-选择素单抗）。
- 用药方式：口服。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病 | 2024 年 9 月全球撤市 | HOPE-Therapy Ph3 数据 vs 安慰剂；撤市理由：安全性失衡（死亡风险信号） |
关键临床数据解读
- 撤市原因：2024 年 Pfizer 宣布全球撤市，因后续数据分析显示总死亡率/安全性失衡。
- HOPE III 期：Hb 改善显著（>1 g/dL），但临床结局（血管闭塞危象）未达主要终点，安全性问题最终导致撤市。