重组质粒-肝细胞生长因子注射液

一句话投资定位：人福医药旗下武汉光谷人福研发的中国首个进入临床试验的质粒DNA类药物（治疗用生物制品1类），通过局部肌肉注射表达HGF促进缺血部位血管生成治疗严重下肢缺血（CLI）——III期已完成并于2024年12月递交NDA，但2025年12月因审评反馈主动撤回，拟完善资料后重新申报；直接竞品诺思兰德塞多明基（双异构体表达，NDA综合审评中）进度领先，HWS168（仅表达HGF728单一异构体）面临先发劣势与技术差异化不足的双重压力。

药物基本情况

• 药物机制：以表达质粒为载体、肝细胞生长因子（HGF）为治疗基因，通过在缺血部位（下肢）局部肌肉注射，质粒转染横纹肌细胞并持续表达和分泌具有生物活性的HGF——HGF结合MET受体激活促血管生成信号通路（RAS/MAPK、PI3K/AKT），促进缺血部位新生血管形成、建立侧支循环、改善血流供应，缓解严重下肢缺血患者的肢体静息痛和缺血性溃疡。
• 药物定位：用于严重下肢缺血性疾病（CLI）导致的肢体静息痛（ASO动脉硬化闭塞症/TAO血栓闭塞性脉管炎等），目前国内尚无同品种获批。直接竞品为诺思兰德塞多明基（NL003，双异构体表达HGF723+HGF728，溃疡适应症NDA综合审评中，静息痛适应症III期完成）。HWS168的核心劣势：仅表达HGF728单一异构体（NL003通过内含子4编辑实现双异构体协同表达），技术差异化不足；且NDA撤回后进度落后于NL003。
• 用药方式：下肢缺血部位局部多点肌肉注射。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• III期临床试验（CTR20181274，479例，44家中心）：随机、双盲、基础治疗对照的多中心临床试验，旨在验证pUDK-HGF治疗严重下肢缺血性疾病所致肢体静息痛的有效性与安全性。试验已完成，但具体有效性终点数值（静息痛缓解率等）和安全性详细数据尚未在公开渠道披露——NDA受理后因审评反馈主动撤回，提示临床数据可能存在CDE要求补充完善的问题。
• 对标分析：竞品诺思兰德塞多明基溃疡适应症III期溃疡完全愈合率p<0.0001、静息痛适应症III期疼痛完全消失率p<0.0001，均已申报NDA。HWS168缺乏公开的有效性数据细节，难以直接对标；且NDA撤回进一步拉大与NL003的进度差距。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：人福医药创新管线以麻醉镇痛为核心（瑞马唑仑/磷丙泊酚已上市），HWS168是公司基因治疗领域的唯一布局，累计研发投入约1.6亿元（另有报道称近4亿元）。NDA撤回是管线挫折，但不影响麻醉镇痛核心业务。
• 重点竞争企业：① 诺思兰德塞多明基——双异构体表达（HGF723+HGF728），溃疡适应症NDA综合审评中、静息痛适应症III期完成准备NDA，进度领先HWS168约1-2年；② 日本AnGes Collategene（beperminogene perplasmid）——2019年日本有条件批准，全球首个HGF基因治疗药物。

商业化历程

销售峰值

• AI全球峰值预测：中国CLI患者群体庞大（全球>2亿外周动脉疾病患者），但HWS168面临NL003先发壁垒和NDA撤回的时间成本。假设重新申报后2027-2028年获批，抢占20-30%静息痛适应症份额，中国峰值3-5亿元（待核实）——远低于NL003因先发优势可达的数亿至十亿级。

授权与合作（BD）

• 全球权益：通过控股子公司武汉光谷人福自主研发，药品最初源自军事医学科学院技术转化。截至2026年7月，公司拥有中国权益，未披露海外授权安排。

里程碑和催化剂

• 2026年内：完善研究资料后重新递交NDA（具体时间需关注公司公告）。
• 多空逻辑：多——中国CLI无治愈药物空白市场、基因治疗先发者之一；空——NDA撤回的时间成本（落后NL003 1-2年）、仅表达单一HGF异构体的技术劣势、审评反馈暗示数据待完善。
• 风险：重新申报后审评结果不确定、NL003可能率先获批形成先发壁垒、基因治疗药物长期安全性数据积累有限。

产品年表