Clemidsogene lanparvovec-sngl

一句话投资定位：NAVSUNLI试图以一次性AAV9中枢递送IDS改善神经型MPS II；2026年CRL后FDA允许基于现有数据进入重提路径，但CSF底物下降能否合理预测神经认知获益仍是产品价值和监管争议核心。

产品通过CNS给药递送IDS基因，使细胞分泌结构上与正常I2S相同的酶，并借助溶酶体酶跨纠正覆盖邻近细胞。设计目标是越过静脉ERT难以充分覆盖的血脑屏障；不能由CSF酶或heparan sulfate下降直接推断长期认知、行为和生存获益。

CAMPSIITE pivotal阶段n=13，公司披露一年CSF HS D2S6中位下降82%。FDA 2026-02 CRL关注神经病变型人群界定、外部自然史可比性和D2S6作为替代终点的适当性。RGX-121曾因RGX-111肿瘤事件的产品/人群相似性被部分暂停，FDA于2026-04-30解除该hold。

2026-06 FDA在CRL申诉沟通中确认无需新试验或未治疗对照即可考虑加速路径，并要求Type A会议审阅更长期生物标志物/临床数据后重提。公司预计7月会议、Q3重提BLA；“无需新试验”不是认定现有证据充分获批，也不消除标签、长期随访和AAV整合风险。

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