艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶
一句话：IDS是MPS II缺失的溶酶体硫酸酯酶；外周ERT已验证酶补充，神经型患者价值取决于脑递送，AVR-RD-05的ApoE2-IDS HSC项目未进入人体并已终止。
生物学与疾病相关
IDS参与降解硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素。X连锁致病变异造成底物多器官蓄积和Hunter综合征/MPS II；静脉ERT难以充分跨越血脑屏障，因此神经发育结局需要能进入中枢的形式。
成药与项目
外周ERT可改善部分内脏和功能指标；脑穿梭融合蛋白、鞘内递送和基因治疗旨在覆盖CNS，但不能仅凭脑脊液底物下降推定认知获益。
| 项目 | 形式 | 状态 | 证据边界 |
|---|---|---|---|
| AVR-RD-05 | 自体HSC慢病毒ApoE2-IDS | 已终止 | 历史计划Phase 1/2，无项目人体数据 |
| NAVSUNLI/RGX-121 | NAV AAV9中枢递送IDS | CRL后准备重提；hold已解除 | CAMPSIITE n=13、1年CSF HS D2S6中位下降82%；替代终点与外部对照仍是监管争议 |
NAVSUNLI在2026-02收到CRL，FDA关注神经病变型人群界定、外部自然史可比性和CSF底物作为替代终点的适当性。2026-06公司披露FDA允许基于现有数据进入Type A/重提路径，不需要新试验不等于已确认认知获益或获批。