RGX-111

一句话投资定位：RGX-111以AAV9把IDUA递送到严重MPS I/Hurler患者CNS，但一例给药4年后的脑室内肿瘤检出载体整合与PLAG1过表达，项目目前受FDA clinical hold，任何疗效讨论都必须置于长期基因毒性前提下。

RGX-111拟在CNS细胞产生并分泌α-L-iduronidase，通过跨纠正降解heparan sulfate和dermatan sulfate。它不替代外周器官管理或符合条件患者的造血干细胞移植证据，且脑脊液底物/酶活不能单独证明神经发育获益。

2026-01公司披露，一名给药时约1岁的患者在4年后常规MRI发现无症状脑室内CNS肿瘤。初步分析检出AAV载体基因组整合，并伴PLAG1原癌基因过表达；当时调查仍在进行、因果未确立。其余9名RGX-111和32名RGX-121参与者当时未报告肿瘤。

FDA因此暂停RGX-111，并曾因产品/人群相似性暂停RGX-121；后者hold已解除，不代表RGX-111也解除。截至2026Q1 RGX-111仍处clinical hold。本页既不写成“AAV已确定致癌”，也不以单例/其余无事件淡化需要多年随访的潜在风险。