TQJ230
一句话投资定位：诺华/Ionis 的 pelacarsen（TQJ230）为靶向 LPA mRNA 的 GalNAc 缀合反义寡核苷酸，正在 Lp(a) HORIZON III 期心血管结局试验中验证降低 Lp(a) 能否减少 MACE。
药物基本情况
- 机制：在肝细胞内与 LPA mRNA 结合并经 RNase H 降解，减少载脂蛋白(a)合成和循环 Lp(a)。本品与 APC 肿瘤抑制蛋白或活化蛋白 C 均无关，旧靶点映射已纠正。
- 用法：皮下注射。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| ASCVD 且 Lp(a) 升高患者的二级预防 | III 期（Lp(a) HORIZON） | 主要验证 MACE；降低生物标志物不等同于已证明心血管获益 |