Soticlestat

一句话投资定位：武田（原与 Ovid Therapeutics 合作）自研全球首个口服 CH24H（胆固醇 24-羟化酶）抑制剂（FIC）——降低神经活性氧固醇（24S-HC）→ 抑制 NMDA 受体过度激活 → 控制难治性癫痫；Dravet 综合征、Lennox-Gastaut 综合征 Ph3。

药物基本情况

• 机制：CH24H 将胆固醇转化为 24S-羟基胆固醇（24S-HC），后者是 NMDA 受体正变构调节剂；抑制 CH24H → 降低 24S-HC → 减少 NMDA 过度激活 → 减少癫痫发作。
• 定位：罕见发育性癫痫（Dravet、LGS）SOC——司替戊醇、大麻二酚（Epidiolex）、芬氟拉明（ZX008）；本品机制新颖（非 GABA/NMDA 直接调节）。
• 用法：口服每日两次。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• II 期：Dravet 月癫痫发作频率降低约 27%（II期公开结果近似值）（vs 基线），耐受性良好。
• III 期进行中。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：武田罕见癫痫管线旗舰。
• 竞争格局：Dravet/LGS——cannabidiol（GW/Jazz）、fenfluramine（UCB/Zogenix）、stiripentol（Biocodex）；本品为新机制 FIC。

商业化历程