RGX-381

一句话投资定位：RGX-381以视网膜下AAV9递送TPP1，针对CLN2眼部表现；它与CNS项目RGX-181是两个独立产品，且已被REGENXBIO降级，尚无可支持人体疗效或活跃临床阶段的证据。

CLN2患者即使接受中枢酶替代，视网膜退行仍可能独立进展；RGX-381试图在眼内局部恢复TPP1。局部表达、手术风险、视网膜结构和视觉功能需分别验证，不能继承RGX-181的CNS给药数据或cerliponase alfa的神经运动证据。

公司在2023年战略重组中把RGX-381列入寻求战略替代/合作的资产，最新核心管线无实质内部推进节点。本页不写成已进入Phase 1或有计划读出。