RGX-181

一句话投资定位：RGX-181是向CNS递送TPP1的AAV9项目，拟一次性治疗CLN2神经退行性病变；证据仅到单患者研究和早期耐受性，公司已降级并寻求外部方案，不能按活跃临床资产估值。

产品通过CNS递送TPP1基因，使转导细胞分泌溶酶体酶并跨纠正邻近细胞。2022年巴西研究者在单患者研究中完成首例给药，公司当时称截至短期截止日耐受且无药物相关SAE。单例、短随访既不能证明运动/语言获益，也不能定义AAV长期安全。

2023年战略重组后，REGENXBIO将RGX-181与其他非核心临床资产一并列为寻求战略替代/合作，最新核心管线不再将其作为内部推进项目。本页保留代码、靶点、疾病与历史阶段，不写未来读出或注册时间。