R548 / ATI-50001 / ATI-50002 / ATI-501 / ATI-502
一句话投资定位：R548 是 Rigel 发现、Aclaris 以 ATI-50001/50002/501/502 开发的口服/外用 JAK1/JAK3 抑制剂，曾在 斑秃 和 白癜风进入 Phase 2；合作于 2021 终止，所有代号属于同一资产，不应拆成多条在研管线。
药物基本情况
- 药物机制：抑制 JAK1/JAK3 下游细胞因子信号，目标是降低攻击毛囊或黑素细胞的免疫反应。
- 药物定位：口服版本面向广泛/重度斑秃，外用版本面向局部斑秃和面部非节段性白癜风；同一母资产的制剂/代号不代表独立分子。
- 用药方式：历史研究含口服混悬液和外用制剂；未获批，无标准用法。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| 斑秃/全秃/普秃 | Phase 2后终止 | ATI-50001 Phase 1含12名健康志愿者；AUAT-201完成随机入组，Rigel文件未披露完整疗效 |
| 面部非节段性白癜风 | Phase 2历史 | 外用ATI-502探索，未形成获批 |
关键临床数据解读
一手年报只足以冻结健康志愿者 Phase 1 样本和 Phase 2 入组，未给出可核查的核心疗效分母；因此本页不补写二手 topline。JAK 抑制在斑秃已被其他药物验证，但不能反向证明 R548 有效。
口服泛 JAK1/3 需面对严重感染、血栓、MACE 和恶性肿瘤等类别警示；外用制剂可降低系统暴露，却需证明皮肤渗透和局部长期安全。
公司产品组合和企业间竞争
R548 是 Rigel 皮肤免疫外授权历史，不属于当前资源配置。当前斑秃已有 baricitinib、ritlecitinib、deuruxolitinib 等竞争，历史 R548 即便重启也需重新证明相对选择性、剂型和安全优势。
商业化历程
| 年份 | 美国 | 中国 | 欧洲 | 收入 |
|---|---|---|---|---|
| 2015 | Aclaris接手开发 | — | — | Rigel确认$8.0M首付 |
| 2018 | 斑秃Phase 2完成入组 | — | — | — |
| 2021 | 合作终止 | — | — | 无后续付款 |
项目已终止，不作峰值销售预测。
授权与合作（BD）
2015 Rigel 授权 Aclaris 并收取 $8M 首付，原合同含开发/监管或有付款超过 $80M及分级版税。合作于 2021-04 终止，Rigel 不再享有该协议后续付款，权利回归。
里程碑和催化剂
没有公司已承诺的开发催化。若未来重启，需先披露候选制剂、IND 状态和既往 Phase 2 完整结果；在此之前仅作为历史平台资产。
产品年表
| 年份 | 临床开发与注册 | 商业化 | 权益变更 |
|---|---|---|---|
| 2015 | 斑秃/皮肤病项目转外部开发 | — | Aclaris获全球独家权；首付$8M |
| 2018 | AUAT-201完成入组 | — | — |
| 2019 | 口服/外用Phase 2探索 | — | — |
| 2021 | 开发停止 | — | 4月合作终止、权利回Rigel |