OCU410ST / AAV5-hRORA

一句话投资定位：OCU410ST把RORA modifier gene therapy推进至63人Stargardt确认性研究；Phase 1仅6名可评估者的病灶和视力信号方向积极，但3Q26中期分析与2Q27顶线才决定其注册可信度。

产品与机制

OCU410ST以AAV5单次视网膜下递送人RORA，面向不同ABCA4变异的Stargardt病。RORA调节脂褐质形成、氧化应激、补体、炎症及光感受器存活网络；产品不修复ABCA4基因，因此“all mutations”是拟覆盖人群，不是直接靶点扩张。

Phase 1证据

GARDian1在12个月可评估N=6中，治疗眼萎缩病灶增长较未治疗对侧眼减缓54%；治疗眼平均BCVA增加6个ETDRS字母，未治疗眼下降1.5个，EZ丢失速率较未治疗眼慢116%。未见药物相关SAE或特别关注事件。样本极小、使用同一患者对侧眼且可能存在自然史差异，不能视为确认性效应量。

GARDian3 Phase 2/3

确认性研究实际完成入组和给药N=63，超过早期设计的51人。治疗组在较差视力眼接受3×10^10 vg/eye单次注射，对照不治疗；主要终点是12个月萎缩病灶面积变化，次要终点包括BCVA和LLVA，EZ保存为观察性读数。

截至完成入组公告，没有SAE或特别关注事件，包括缺血性视神经病、血管炎、眼内炎、眼内炎症、眼内炎后感染或脉络膜新生血管。计划3Q26在24人完成8个月时进行盲态中期分析，2Q27报告顶线并于2027年中提交BLA。