Maralixibat 拓展适应症
MirumIBAT 抑制剂；已获批用于 Alagille 综合征和PFIC相关胆汁淤积性瘙痒。 胆道闭锁 Phase 2b 研究未达到主要或关键次要终点，不再把并不存在的“NF1相关胆汁淤积”作为独立适应证。
- 机制：抑制回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）→ 减少胆汁酸重吸收 → 降低血清胆汁酸 → 缓解胆汁淤积瘙痒。
- 定位：与 odevixibat（Albireo/AbbVie）、linerixibat（GSK）竞争。
来源：Mirum 2025 年报
| 通用名称 | Maralixibat 拓展适应症 |
|---|---|
| 英文名称 | Maralixibat |
| 代号 | Maralixibat |
| 商品名称 | Livmarli® |
| 企业 | Mirum Pharmaceuticals（全球权益） |
| 靶点 | IBAT |
| 适应症 | Alagille 综合征 进行性家族性肝内胆汁淤积 胆道闭锁 |
| 药物市场分类 | — |
| 注册阶段 | 已上市 Alagille/PFIC；胆道闭锁 Ph2b 未达终点 |
| 主模态 | 小分子药物 |