AVR-RD-04

一句话投资定位：AVR-RD-04是cystinosis自体HSC慢病毒基因治疗，曾由研究者发起Phase 1/2；AVROBIO于2023年以$87.5M现金连同底层许可出售Novartis，已不属于Tectonic。

机制与历史开发

项目将功能性CTNS导入患者自体造血干细胞，期望表达cystinosin并通过组织驻留后代细胞改善胱氨酸贮积症多器官胱氨酸清除。它需要清髓和个体化制备，且早期研究者发起试验的安全、植入和生物标志物数据不能替代长期肾脏与全身结局。

2023年AVROBIO将该项目及相关Papillon/GenStem许可、资产和权利转让给Novartis，交易现金对价$87.5M。此后阶段和投入应按Novartis披露判断，不能把历史试验算作Tectonic现役研发。