AT845
安斯泰来通过收购 Audentes 获得的 AAV 基因替代疗法，用于晚发型庞贝病（late-onset Pompe disease，GAA 基因突变），为安斯泰来基因医学事业的核心管线；II 期阶段。
药物基本情况
- 药物机制：AAV 载体递送功能性 GAA（酸性α-葡糖苷酶）基因至骨骼肌和心肌，恢复 GAA 酶表达，分解溶酶体内糖原积累。庞贝病为 GAA 基因突变导致的溶酶体贮积症。
- 药物定位：针对晚发型庞贝病的基因替代疗法，一次性治疗有望替代终身酶替代疗法（ERT）。
- 用药方式：静脉输注（一次性）。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| 晚发型庞贝病 | II期 | — |
关键临床数据解读
- 详细数据未公开。