MASP-3
一句话：MASP-3是MASP1基因的可变剪接产物，负责把pro-factor D加工为成熟factor D，从而维持补体旁路途径；zaltenibart/OMS906已把该靶点推进至PNH Phase 3，但尚无获批药物。
生物学
MASP1基因产生MASP-1与MASP-3等剪接产物。两者共享N端识别复合物结合结构，但具有不同C端丝氨酸蛋白酶域。MASP-3在循环中切割pro-factor D，成熟factor D再激活与C3b结合的factor B，形成旁路C3转化酶并驱动补体放大。
因此，MASP-3位于factor D上游。抑制它旨在降低旁路途径，同时相对保留经典与凝集素途径；但保留程度、起效速度和感染风险必须由患者药效数据确认，不能仅由通路图推断。
成药性
MASP-3是血浆可溶性蛋白，抗体易接触；催化域亦提供小分子路径。挑战包括：
- pro-factor D成熟与既有factor D周转决定药效起效/恢复速度；
- MASP1基因剪接产物之间的选择性；
- 长期旁路抑制的感染与疫苗/监测要求；
- 已有C5、C3、factor B和factor D抑制剂构成成熟竞争。
临床验证
| 药物 | 公司/权益 | 形式 | 阶段 | 适应症 | 关键边界 |
|---|---|---|---|---|---|
| Zaltenibart / OMS906 | Novo Nordisk；Omeros保留经济权益 | 单抗 | PNH Phase 3；C3G Phase 2 | PNH、C3G | 尚无注册性结果 |
Omeros保留与zaltenibart无关的MASP-3小分子项目，但当前没有公开候选代码；本页不把“项目”写成确定药品。
投资判断
MASP-3的核心问题不是通路是否可被阻断，而是上游阻断能否在溶血/肾病中达到与更下游药物相当的疾病控制，并通过给药便利、感染风险或血管外溶血控制形成差异。Zaltenibart的注册性读数将首次给出高质量答案。