RGX-501

一句话投资定位：RGX-501是以AAV8向肝脏补充LDLR的HoFH基因治疗，直接修复受体缺陷的病因逻辑清晰，但Phase 1/2出现转氨酶升高、需激素及药物相关SAE后停止内部开发，属于历史失败资产。

产品拟使肝细胞表达功能性LDLR，增加血浆LDL摄取并降低LDL-C。该机制对保留一定细胞/肝脏可转导性的患者合理，但不同LDLR基因型、既有肝损伤和免疫状态可能影响表达；LDL-C下降也需与长期心血管事件和耐久性连接。

2017年启动Phase 1/2。早期队列出现给药后数周转氨酶升高，公司修改方案并加入预防性皮质激素；历年年报随后明确内部临床开发已终止，仅保留长期随访相关成本。本页不把HoFH其他获批疗法或AAV8平台成功外推为RGX-501可重启。