Nucresiran
- 机制：GalNAc 缀合 siRNA + ESC+ 增强稳定化学修饰 → 半衰期大幅延长（半年一次 vs vutrisiran 季度）。
- 定位：Alnylam TTR siRNA 演进——patisiran（IV 季度）→ vutrisiran（SC 季度）→ 本剂（SC 半年/年度）。
来源：Alnylam 2025 年报
| 通用名称 | Nucresiran |
|---|---|
| 英文名称 | Nucresiran |
| 代号 | ALN-TTRsc2 |
| 商品名称 | （未上市） |
| 企业 | Alnylam（全球权益） |
| 靶点 | TTR |
| 适应症 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变 ATTR心肌病 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 |
| 药物市场分类 | — |
| 注册阶段 | III 期 |
| 主模态 | 小干扰 RNA · siRNA（IKARIA 平台，SC 半年/年度） |
| 治疗策略 | RNA 沉默或表达下调 |