FB7033

一句话投资定位：前沿生物自主研发的全球首创（FIC）双靶点 siRNA，同时靶向 HSD17β13（炎症/纤维化通路）和 CIDEB（脂质代谢通路），用于 MASH（代谢相关脂肪性肝炎）；食蟹猴模型双靶抑制率均 >95%、持续 4 个月以上，2026 年 EASL 获邀 Poster Tour 专题汇报，IND-enabling 阶段。

药物基本情况

• 药物机制：GalNAc 缀合双靶点 siRNA，肝靶向递送（ASGPR 受体），同时沉默两个 MASH 关键靶标——HSD17β13（羟基类固醇脱氢酶 13，肝脏炎症/纤维化驱动因子，Alnylam ALN-HSD 也靶向此靶点）和 CIDEB（细胞死亡诱导 DFFA 样效应因子 B，脂质代谢/VLDL 组装调节因子）。双通路协同改善肝脏脂肪蓄积、炎症与纤维化。
• 药物定位：MASH 领域 siRNA 双靶创新药，与已上市小分子 Resmetirom（THR-β 激动剂）机制完全不同。siRNA 半年一次给药 vs 每日口服小分子，差异化依从性优势。FIC 概念——全球尚无同时靶向 HSD17β13 + CIDEB 的药物进入临床。
• 用药方式：皮下注射（GalNAc 缀合 siRNA）；食蟹猴数据支持每 6 个月给药一次的长效方案。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• 食蟹猴 MASH 模型（EASL 2026 获邀 Poster Tour）：单次皮下给药可同时强效、持久抑制 HSD17β13 和 CIDEB 两个靶标蛋白表达，最大抑制效率均达 >95%，抑制效果持续至少 4 个月——支持半年一次给药频率。同时改善肝脏脂肪含量（MRI-PDFF）与 NAS 评分，优于小分子及单靶点 siRNA（公司披露）。
• 对标分析：Madrigal Resmetirom（THR-β，2024 FDA 获批）为每日口服；Akero/89bio 的 FGFR21 类在 III 期；Alnylam ALN-HSD（HSD17β13 单靶 siRNA）在 II 期。FB7033 双靶设计差异化于所有单靶方案。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：前沿生物 siRNA 代谢/肝病管线核心品种，与 FB7013（IgA 肾病，I 期）/FB7011（IgA 肾病双靶，IND-enabling）并列公司三大 IND-enabling+ siRNA 品种；依托 ACORDE 肝外递送平台。
• 重点竞争企业：
  • Madrigal（Resmetirom，THR-β）：2024 年 FDA 批准全球首个 MASH 药物，每日口服。
  • Alnylam（ALN-HSD，HSD17β13 单靶 siRNA）：II 期推进中——FB7033 靶点重叠但增加 CIDEB 双靶。
  • Akero/89bio（EFX/pemvidutide，FGFR21 类）：III 期推进中。
• 竞争格局展望：MASH 赛道竞争激烈但 siRNA 路径差异化明显（长效+肝靶向）；FB7033 双靶设计在机制上优于单靶，但 Resmetirom 已上市先发，FB7033 需在 I/II 期证明双靶协同带来的组织学改善优势。

商业化历程

授权与合作（BD）

• 全球权益：前沿生物自主研发，100% 全球权益；GSK 小核酸授权聚焦肾病/免疫管线，FB7033 暂未纳入 GSK 交易。

里程碑和催化剂

• 2026-2027：IND 申报（预期 2026H2-2027H1）；I 期启动。
• 主要风险：MASH 赛道竞争激烈（Resmetirom 先发）；siRNA 肝外递送安全性；双靶协同需临床验证。

产品年表