DS-5141
- 机制:外显子 45 跳跃 → 恢复 DMD 读码框 → 产生截短但部分功能性 dystrophin 蛋白。
- 定位:vs eteplirsen(外显子 51)、golodirsen(53)、viltolarsen(53);本品针对外显子 45(DMD 突变约 8%,疾病基因型流行病学估算;年报未披露)。
来源:第一三共 2025 年报
| 通用名称 | DS-5141 |
|---|---|
| 代号 | DS-5141 |
| 商品名称 | (未上市) |
| 企业 | 第一三共(全球权益) |
| 靶点 | — |
| 适应症 | 杜氏肌营养不良 |
| 药物市场分类 | — |
| 注册阶段 | Ph2 |
| 主模态 | 治疗性寡核苷酸 · ENA 寡核苷酸(外显子跳跃) |
来源:第一三共 2025 年报