通用名称	DB-OTO（OTOF 基因疗法）
英文名称	DB-OTO / AAV-OTOF
代号	DB-OTO / AK-OTOF
商品名称	（未上市）
企业	Regeneron（全球权益；akouos）
靶点	—
适应症	先天性耳聋 OTOF相关常染色体隐性非综合征性耳聋9型
药物市场分类	—
注册阶段	BLA 已提交（FDA 1H 2026）
主模态	AAV 基因增补疗法
模态组成	递送载体：腺相关病毒载体；递送货物：DNA 或质粒药物
治疗策略	基因表达或增补
递送与修饰	递送：AAV 载体递送

通用名称

DB-OTO（OTOF 基因疗法）

英文名称

DB-OTO / AAV-OTOF

代号

DB-OTO / AK-OTOF

商品名称

（未上市）

企业

Regeneron（全球权益；akouos）

靶点

—

适应症

药物市场分类

—

注册阶段

BLA 已提交（FDA 1H 2026）

主模态

模态组成

递送载体：腺相关病毒载体；递送货物：DNA 或质粒药物

治疗策略

基因表达或增补

递送与修饰

递送：AAV 载体递送

DB-OTO（OTOF 基因疗法）

Akouos原研、再生元 2022 收购的 AAV 载体 OTOF 基因疗法——耳蜗内注射 → 转导内毛细胞表达 otoferlin 蛋白 → 恢复 OTOF 突变先天耳聋患者听力；BLA 已提交，FDA 1H 2026 决定。

机制：OTOF 基因编码 otoferlin 蛋白（内毛细胞突触钙传感器）；突变 → 听觉传导阻断 → 先天重度耳聋。AAV 载体递送 → 恢复 otoferlin 表达。
定位：全球首个耳聋基因疗法（FIC）；恢复听觉功能而非助听器/人工耳蜗。

来源：Regeneron 2025 年报