卡谷氨酸分散片
一句话投资定位：远大医药2023年获批的国内首仿卡谷氨酸分散片，用于 NAGS 缺乏症等引起的罕见病高氨血症，填补国内该领域用药空白。2024年首张处方落地。
药物基本情况
- 药物机制：卡谷氨酸（N-氨甲酰-L-谷氨酸）是 NAGS（N-乙酰谷氨酸合成酶）的结构类似物，可替代 NAG 激活尿素循环第一步酶（氨甲酰磷酸合成酶 I），促进氨转化为尿素，从而降低血氨。
- 药物定位：用于 NAGS 缺乏症引起的高氨血症，也可用于 MMA（甲基丙二酸血症）/PA（丙酸血症）/IVA 等有机酸血症继发高氨血症。国内首仿，填补空白。
- 用药方式：分散片口服，起始剂量 100-250 mg/kg/day，分 2-4 次。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| NAGS 缺乏症高氨血症 | 已上市(中2023首仿) | 参比制剂 Carbaglu®，bioequivalence 研究 |
| MMA/PA/IVA 继发高氨血症 | 已上市(中2023) | — |
关键临床数据解读
- 疗效特点：能快速降低血氨水平，24 小时内使血氨降至正常范围；长期维持血氨稳定。对 NAGS 缺乏症患者安全有效。
- 安全性：总体耐受良好，最常见不良反应为呕吐、腹痛。
公司产品组合和企业间竞争
- 本公司布局：远大医药罕见病/代谢病领域布局，安维得®补充氨基酸平台（收购湖北八峰）。
- 竞争格局：国内卡谷氨酸此前完全依赖进口 Carbaglu®，安维得首仿后独占国产市场。
商业化历程
| 年份 | 中国 | 收入 |
|---|---|---|
| 2023 | 7 月 NMPA 获批（首仿） | — |
| 2024 | 10 月首张处方落地 | 心脑血管急救板块 |