BEBT-720

一句话投资定位：必贝特医药小核酸管线——靶向 CIDEB（载脂蛋白调节）与 HSD17B13（脂滴炎症）双靶点 siRNA，用于 MASH（代谢相关脂肪性肝炎）；GDOC 平台肝靶向双靶递送，处于临床前阶段。

药物基本情况

• 药物机制：双靶点 siRNA，同时沉默两个 NASH 相关靶点：
  • CIDEB（细胞死亡诱导 DFFA 样效应因子 B）：调控 VLDL 组装与脂质蓄积，与脂肪变性相关；
  • HSD17B13（羟基类固醇脱氢酶 13）：脂滴相关酶，功能丧失突变天然抵御 NASH 进展（人类遗传学强验证靶点）。
• 药物定位：HSD17B13 为 NASH 领域"遗传学反向验证"的高确定性靶点（Ionis、Dicerna 有单靶点管线在临床）；BEBT-720 凭双靶点覆盖脂滴炎症+脂质代谢两通路。
• 用药方式：皮下注射，GalNAc 递送至肝细胞。

临床开发与注册

关键临床数据解读

• 暂无公开临床数据。
• 重点关注指标：肝脂肪含量（MRI-PDFF）降低、ALT/AST 改善、纤维化组织学逆转。

公司产品组合和企业间竞争

• 本公司布局：必贝特肝脏靶向 siRNA 平台资产之一；与 BEBT-508（NASH 靶点未披露）共同探索 NASH 适应症。
• 重点竞品：
  • Ionis ION224（HSD17B13 ASO，II 期）；
  • Alfasigma/Arrowhead ARO-HSD13（HSD17B13 siRNA，I/II 期）；
  • Madrigal resmetirom（已上市）。

商业化历程

销售峰值

• AI 全球峰值预测：3-10 亿元人民币（2035E，待核实）——双靶点差异化但临床转化风险高。

授权与合作（BD）

• 全球权益：必贝特自主研发（待核实）。

里程碑和催化剂

• 未来 6-24 个月关键事件：IND-enabling 数据披露（如推进）。
• 主要风险：HSD17B13 靶点单靶 siRNA 临床数据尚不成熟；双靶点协同性需验证。

产品年表