通用名称	AVR-RD-06
代号	AVR-RD-06
企业	Tectonic Therapeutic（AVROBIO历史项目/已停止）
靶点	GBA1/GCase
适应症	戈谢病
药物市场分类	—
注册阶段	已停止开发
主模态	AAV 基因增补疗法 · 自体HSC慢病毒基因治疗
模态组成	递送载体：腺相关病毒载体；递送货物：DNA 或质粒药物
治疗策略	基因表达或增补
销售峰值	不适用
2025年销售额	—

AVR-RD-06

一句话投资定位：AVR-RD-06是AVROBIO以AVR-RD-02相同GBA1载体开发的Gaucher 3型HSC基因治疗，停留临床前并于2023年停止；没有患者数据，也不是Tectonic现役资产。

机制与历史开发

AVR-RD-06计划通过转导自体HSC持续表达GCase，并利用后代细胞进入中枢的可能性覆盖Gaucher 3型神经表现。公司历史小鼠研究观察到基因修饰细胞进入脑内小胶质细胞区室，但这只是机制可行性，不能证明人体神经保护。

项目曾考虑与监管机构讨论直接进入较后期试验的路径，但未进入临床。2023-07 AVROBIO停止全部项目后，反向并购后的Tectonic也未恢复开发。

AVR-RD-02的非神经型临床经验不能桥接证明AVR-RD-06的脑部疗效；相同载体不等于相同疾病暴露和获益。项目已停止，不设置后续催化。