AVR-RD-03

一句话投资定位：AVR-RD-03是AVROBIO从BioMarin获得许可的Pompe病HSC慢病毒项目，拟表达GILT标签GAA以提高摄取；项目仅到临床前/IND准备，2023年停止且没有人体证据。

机制与历史状态

候选药把带GILT标签的功能性GAA导入自体造血干细胞，期望后代细胞持续分泌酶并通过受体介导摄取，清除Pompe病肌肉溶酶体糖原。该跨细胞纠正假设在肌肉和呼吸系统能否形成足够暴露从未获人体验证。

AVROBIO曾把项目列为临床前/IND准备资产；2023年停止全部项目后未进入临床，Tectonic当前文件也未列为在研。

证据边界与风险

除HSC基因治疗共有的清髓、插入和制造风险外，Pompe病要求广泛骨骼肌和心肌酶递送，血液来源细胞能否达到治疗阈值是关键不确定性。本页不把IND准备写成已申报或已获准。