AVR-RD-02

一句话投资定位：AVR-RD-02是AVROBIO历史Gaucher 1型自体HSC慢病毒基因治疗，曾在Guard1 Phase 1/2开发；AVROBIO于2023年停止全部临床项目，现不属于Tectonic当前管线。

机制与历史开发

AVR-RD-02以慢病毒载体把功能性GBA1导入患者自体造血干细胞，期望后代细胞持续产生葡糖脑苷脂酶并降低Gaucher病底物。与终身ERT相比，理论优势是一次治疗和组织内酶来源；代价是清髓、长期插入风险和个体化制造。

Guard1曾作为Phase 1/2临床研究评估Gaucher 1型。2023-07 AVROBIO停止所有临床开发并寻求战略选择，后续长期随访也终止或转交；反向并购后的Tectonic未恢复该项目。

证据边界

早期生物标志物和少数患者经验不能证明长期器官保护，也不能外推至神经型Gaucher。项目已停止，不设置虚构催化剂或峰值销售。