AVR-RD-01

一句话投资定位：AVR-RD-01是AVROBIO历史Fabry病自体HSC慢病毒基因治疗，曾进入Phase 2，但2022年停止入组、2024年终止UHN许可；只用于解释Tectonic上市主体沿革，不是当前资产。

机制与历史开发

项目将功能性GLA转基因导入患者自体造血干细胞，回输后期望由血液/组织驻留细胞持续表达α-半乳糖苷酶A，降低Fabry病鞘糖脂蓄积。它不编辑患者内源GLA，也需清髓预处理和复杂个体化制造。

AVROBIO曾以FAB-GT等研究推进至Phase 2。公司在2022年基于插入位点克隆性及组合数据降低优先级并停止入组；2024-01正式终止与University Health Network的相关许可。停止原因和许可终止使项目不存在可延续开发权益。

证据边界与风险

早期酶活、底物或器官指标不足以证明长期多器官获益。HSC基因治疗还面临清髓毒性、插入突变、克隆扩增、持久性和逐例制造风险；本页不将历史随访写成可注册疗效。