Resamirigene bilparvovec
安斯泰来通过 Audentes 开发的 AAV8 基因替代疗法，用于 X 连锁肌管肌病（XLMTM，MTM1 基因突变），因严重不良事件（包括患者死亡导致的肝毒性）部分临床暂停。
药物基本情况
- 药物机制：AAV8 载体递送功能性 MTM1（肌微管素）基因至骨骼肌细胞，恢复肌微管素表达，改善肌肉发育与功能。XLMTM 为 MTM1 基因突变导致的严重神经肌肉疾病。
- 药物定位：针对 XLMTM 的首创性基因疗法，曾被寄予厚望。但因 ASPIRO 试验中发生严重肝毒性不良事件（包括患者死亡），FDA 先后两次下达临床暂停。
- 用药方式：静脉输注（一次性）。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| X-Linked 肌管肌病（XLMTM） | 临床暂停（肝毒性） | ASPIRO 试验（NCT03199469）；FDA 部分临床暂停后曾解除，再次暂停 |
关键临床数据解读
- ASPIRO 试验数据曾发表于 The Lancet Neurology（2023），证实接受治疗患儿在运动功能方面的显著改善。
- 但因严重肝毒性（包括死亡事件）触发监管干预，开发前景不明。
- 安斯泰来已转向新一代 MyoAAV 载体方案（ASP2957）以规避 AT132 的安全性问题。
公司产品组合和企业间竞争
- 本公司布局：安斯泰来基因医学平台的标志性教训案例，AT132 的挫折推动公司转向更安全的下一代载体技术。
- 竞争格局：XLMTM 全球尚无获批疗法；其他在研品种较少。