ALN-6400
一句话投资定位：Alnylam 开发的 siRNA 药物 ALN-6400，靶向纤溶酶原（plasminogen）用于遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）。HHT 患者异常血管易出血，抗纤溶策略（减少纤溶酶介导的凝块溶解）是治疗逻辑。
药物基本情况
- 药物机制：siRNA 通过 GalNAc 缀合递送至肝细胞，沉默纤溶酶原（PLG）基因表达，降低血浆纤溶酶水平，减少纤溶酶介导的血块溶解——从而减少 HHT 患者鼻衄/胃肠出血。
- 药物定位：HHT 1 型/2 型，反复鼻衄/消化道出血患者。
- 用药方式：皮下注射（每 3-6 个月一次，预期）。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| HHT（鼻衄为主） | II期启动 | Ph2 评估鼻衄发作次数/血红蛋白变化 |
关键临床数据解读
- 对标参考：武田 TAK-755（抗纤溶——前列地尔类似物，HHT Ph3 失败）；[[ amag|AMAG]] tranexamic acid（off-label）。
- 关键风险：纤溶系统抑制可能增加血栓事件风险。