神经退行性疾病

一句话：覆盖神经元结构或功能进行性丢失的一组异质疾病，病因、脑区、蛋白病理和临床终点差异巨大；本页用于承接适应症仍未披露到具体病种的项目，不能作为可直接合并估算的单一市场。

定义与本体边界

EBI OLS的MONDO为神经退行性疾病总类，DOID对应1289。其下包括阿尔茨海默病、帕金森病、ALS、亨廷顿病、额颞叶痴呆等；疾病可由蛋白聚集、遗传变异、线粒体/溶酶体异常、神经炎症和衰老共同驱动。

总类没有统一的诊断量表或治疗范式。临床开发必须明确具体疾病、阶段、患者生物标志物和功能终点；用伞形本体只能表达“疾病领域未披露”。

PRX019是Prothena/BMS的单克隆抗体，公开适应症只到“neurodegenerative diseases”，直接靶点也未披露。健康成人SAD/MAD Phase 1已完成，但N、剂量、PK、安全与结果未公开。BMS预计2026年末前决定是否推进。

因此本页不把PRX019映射到AD、PD、ALS或其他具体病种；后续只有在伙伴披露明确适应症后才下沉至细分页。