白血病
一句话：造血干/祖细胞克隆性恶性增殖的血液系统肿瘤总称——按急/慢性和髓/淋系分为四大类（ALL/AML/CLL/CML），生物学/治疗/投资逻辑差异极大。本页只做总览与分型。
症状与转归
- 典型症状：骨髓衰竭——贫血（乏力/苍白）、出血（瘀斑/牙龈出血）、感染（发热）。器官浸润——淋巴结/肝脾肿大、牙龈增生/皮肤浸润（髓系）、骨痛（淋巴细胞白血病）。
- 患者感受与生活质量：急性白血病起病急骤、需紧急化疗/住院隔离；慢性白血病可长期带瘤生存。
- 病程与发展：异质性极大——儿童 ALL 可治愈（5 年生存 >85%），成人 AML 侵袭性高（5 年生存 ~33%），CML 在 TKI 时代接近正常寿命，CLL 惰性长生存。
流行病学
中国数据（2022年，国家癌症中心，C91-C95）
| 指标 | 合计 | 男性 | 女性 |
|---|---|---|---|
| 新发病例 | 8.19万例 | 4.66万例 | 3.53万例 |
| 世标发病率(ASIR) | 4.54/10万 | 5.36/10万 | 3.77/10万 |
| 死亡病例 | 5.07万例 | 2.89万例 | 2.18万例 |
美国数据（SEER 2026）
| 指标 | 合计 |
|---|---|
| 年新发 | 67800 |
| 5年生存率 | 68.6% |
数据源：JNCC 2024; SEER 2026
疾病诊断、患者群划分、临床有效性指标
疾病诊断
- 外周血 + 骨髓：CBC/血涂片见原始细胞；骨髓穿刺 + 活检。
- 流式细胞术：免疫表型区分髓系 vs 淋系。
- 细胞遗传学/分子：染色体核型、FISH、NGS——分子分型决定治疗选择和预后。
- 按细胞系列 + 临床病程分四大类：详见各亚型页。
患者群划分
| 类型 | 亚型 | 特征 | 子页 |
|---|---|---|---|
| 急性髓系 | AML | 侵袭性高，分子精准 | 已重构 |
| 急性淋系 | ALL | 儿童可治愈，成人CAR-T | — |
| 慢性髓系 | CML | BCR-ABL1，TKI接近治愈 | 已重构 |
| 慢性淋系 | CLL | 惰性，BTKi改变范式 | — |
临床有效性指标
- CR（完全缓解）/ MRD（微小残留病）：急性白血病核心终点。
- PFS/OS：慢性白血病核心终点。
疾病簇和相关疾病
治疗范式（总览）
四大类治疗策略差异极大——详见各亚型子页：ALL（CAR-T/双抗）、AML（venetoclax + HMA/menin/FLT3/IDH）、CML（TKI）、CLL（BTKi/BCL2i）。
药物研发前沿（总览）
- CAR-T/双抗：ALL/DLBCL 的 CD19 CAR-T、BCMA CAR-T（MM）。
- BTK/BCL2 抑制剂：CLL/MCL 改变范式。
- 分子精准：AML 的 FLT3/IDH/menin 靶向。
- 基因编辑/细胞治疗：CRISPR（SCD/β-地贫）→ 白血病探索。
疾病投资前瞻
- 患者群规模：中国年新发 8.19 万、美国 6.78 万——中等大小但高定价/创新密集。
- 未满足需求：成人急性白血病预后差、复发难治、CAR-T 后复发。
- 创新突破方向：CAR-T 前移、双抗可及性、分子精准、基因编辑。
一句话综述：白血病投资按亚型分别测算——AML（menin/FLT3 精准）、ALL（CAR-T/双抗前移）、CLL（BTKi/BCL2i 迭代）、CML（TKI 成熟）。