吉兰-巴雷综合征

一句话：GBS 是感染后免疫错误攻击周围神经的急性、异质性神经病谱系，现行 IVIg/血浆置换可加速恢复却非靶向病因；抗 C1q 试图在早期切断自身抗体触发的经典补体神经损伤。

症状与转归

典型表现为从下肢开始、数天至数周向上发展的对称性无力和腱反射减弱/消失，可伴疼痛、麻木、面肌或吞咽受累。约三分之一患者可出现胸部呼吸肌受累；严重自主神经不稳可引起心率、血压异常。多数患者最终显著恢复，但部分遗留无力、疲劳或神经病理性疼痛，呼吸衰竭、感染、肺栓塞和心脏事件可致死。

GBS 是谱系而非单一病理，包括急性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（AIDP）、急性运动轴索型（AMAN）、急性运动感觉轴索型（AMSAN）和 Miller Fisher 等变异型。不同亚型、致病抗体与基线严重度会影响恢复速度和试验外推。

多数病例发生在病毒或细菌感染后，Campylobacter jejuni 是常见触发因素；分子模拟产生的抗神经节苷脂抗体可激活C1q和经典补体，损伤髓鞘或轴突。并非所有患者都由同一抗体或补体强度驱动，因此通路药需要考虑生物标志物和给药时窗。

诊断依赖临床快速进展无力和反射减弱/消失，脑脊液蛋白-细胞分离与神经传导/肌电图提供支持，但不应为等待检查而延迟治疗。所有疑似患者需监测肺活量、吞咽、自主神经和血栓/感染风险。

支持与重症监护：呼吸、心率和血压监测，必要时机械通气；预防血栓、压疮和感染，急性期后康复。
IVIg 或血浆置换：两者可加速恢复，是急性免疫治疗主干；选择受可及性、禁忌和时间影响。它们并非针对单一致病通路，也不能保证避免长期残疾。
靶向补体探索：tanruprubart单次阻断 C1q，目标是在不可逆轴突损伤前停止经典补体级联；欧洲 MAA 在审，美国仍需 FORWARD 等外推资料。

GBS Disability Score（0=健康，6=死亡）和 MRC sum score 是常见功能量表；独立行走时间、机械通气天数、ICU天数与第 26 周恢复更贴近资源和患者结局。ordinal GBS-DS 分析表示跨等级向更好结局转移的优势，不等于平均分差。

Tanruprubart Phase 3（NCT04701164）在第 8 周 GBS-DS 主要终点采用比例优势法阳性；该研究集中在孟加拉国/菲律宾，FORWARD（NCT07020819）正在西方成人和儿科患者补充 PK/PD、早期功能与安全性。

GBS 发病急、给药窗短且治疗通常发生在医院/ICU，商业价值更受诊断速度、库存/输注能力和一次疗程定价驱动，而不是慢病持续用药。靶向药若能可靠减少通气和恢复时间，可同时创造患者与卫生经济价值；主要风险是自然史异质、地域标准治疗差异和随机事件导致小亚群结果波动。