胆囊癌

一句话：起源于胆囊上皮的高度致死肿瘤，常因胆结石偶然发现——多数晚期不可切除，吉西他滨+顺铂 ± 免疫为晚期标准。

症状与转归

右上腹痛（常被误认为胆绞痛/胆囊炎）、黄疸（晚期——胆道侵犯）、消瘦。多数在胆结石手术中偶然发现（pTis/pT1a 可治愈）。

流行病学

中国（2022）

美国：~3,700/年，女性略多（与胆结石/雌激素相关）。

主要风险因素：胆结石（最强相关）、慢性胆囊炎、胆囊息肉、肥胖。

疾病诊断、患者群划分、临床有效性指标

疾病诊断

• 超声：胆囊壁增厚/肿块/息肉（筛查首选）。
• 增强 CT/MRI：评估浸润深度/肝脏侵犯/淋巴结。
• 病理：胆囊切除后病理确诊（多数为偶然发现）。
• 分子：HER2（~10–15%）、IDH1/FGFR2（频率低于 CCA）。

患者群划分

临床有效性指标

OS/PFS/ORR。

疾病簇和相关疾病

• 胆管癌：同属胆道癌（BTC），治疗策略共享。
• 肝细胞癌：肝胆系统肿瘤。

治疗范式

• 早期：胆囊切除 ± 扩大切除（肝床/淋巴结）。
• 辅助：卡培他滨（BILCAP 范式推广自 CCA）。
• 晚期：吉西他滨 + 顺铂 ± 度伐利尤（PD-L1）（TOPAZ-1 含 GBC）/ 化疗。

药物研发前沿

• 免疫联合（TOPAZ-1/KEYNOTE-966 含 BTC 含 GBC）。
• HER2 ADC 探索。
• 精准分子靶向（FGFR2/IDH1/BRAF——频率低于 ICC）。

疾病投资前瞻

• 患者群规模：中国年新发 3.11 万——中等但极高未满足需求。
• 未满足需求：多数晚期发现/不可切除、缺有效筛查。
• 创新突破方向：免疫联合、HER2 ADC、早筛标志物。

一句话综述：GBC 投资看 免疫联合（同 BTC 范式）+ HER2 ADC + 早筛标志物——预后最差胆道肿瘤之一。