补体介导性肾病
口径说明：本页不是单一临床诊断或统一本体疾病，而是为SLN548公开披露的“complement-mediated renal diseases”建立的项目级伞形连接。Silence尚未公布具体首选肾病，不能把本页等同IgAN、C3G、狼疮性肾炎或aHUS。
疾病范围与机制
补体可通过经典、凝集素和替代途径参与肾小球/微血管损伤。不同疾病的启动因素、主导途径、组织沉积与临床终点不同：C3G更直接体现替代途径失调，IgAN可能同时涉及凝集素和替代途径，狼疮肾炎则常有免疫复合物和经典途径参与。故“补体介导”不能自动推出所有患者均适合factor B抑制。
CFB与C3b形成替代途径C3转化酶C3bBb并放大级联。降低肝源CFB可抑制放大环，但疗效取决于目标疾病是否真正由替代途径驱动、基线补体标志物和不可逆肾损伤程度。
临床开发框架
| 资产 | 靶点/形式 | 阶段 | 已披露人群 | 关键边界 |
|---|---|---|---|---|
| SLN548 | CFB GalNAc-siRNA | Phase 1 ready；未启动 | 仅“补体介导肾病”伞形 | 无具体疾病、IND、NCT或人体数据；寻找伙伴 |
未来若公司指定具体适应症，应迁移至对应疾病页并补充分型、诊断、流行病学和临床终点。本页不承担IgAN/C3G等具体页面的疾病学内容。
研发与投资边界
Factor B已由小分子药验证可成药，但siRNA的低频给药与缓慢可逆性同时带来机会和风险。开发需监测循环CFB/替代途径活性、蛋白尿/eGFR等疾病特异终点、感染与疫苗管理，以及停药后的恢复时间。伙伴未落实前，Phase 1 ready不能视为临床资产。
EBI OLS检索未找到与该伞形术语一一对应的MONDO或DOID节点，因此frontmatter不填本体ID；强行套用C3G节点会造成适应症虚构。