药品更新日期:2026-07-18
通用名称VGT-1849A
代号VGT-1849A
企业Vanda Pharmaceuticals
靶点—
适应症真性红细胞增多症
药物市场分类—
注册阶段临床开发
主模态反义寡核苷酸
治疗策略RNA 沉默或表达下调

VGT-1849A

一句话投资定位:VGT-1849A是Vanda用于真性红细胞增多症的早期ASO,但最新一手文件未披露直接靶基因/转录本、给药方式或临床期别;当前只能视为未去风险的疾病方向占位,不能按JAK2或其他常见PV通路推断。

项目边界

Vanda将VGT-1849A列入ASO组合并指定PV为目标疾病。除此之外,FY2025 10-K和2026Q1 10-Q未形成可逐项核验的直接靶点、候选序列、试验登记或人体数据。

因此本页:

  • targets保持空列表;
  • 不把JAK2、红细胞生成素或铁调控写成分子直接靶点;
  • 状态只写“临床开发”,不补具体Phase;
  • 不给疗效、峰值销售或时间催化预测。

下一证据

  • 直接ASO靶转录本和作用方向。
  • IND/试验登记、给药途径和患者选择。
  • 血细胞比容、放血需求、血栓及症状终点。
  • 血小板/白细胞、肝肾和寡核苷酸类安全。
  • 与羟基脲、干扰素、ruxolitinib等标准治疗的定位。