RGX-202

一句话投资定位：RGX-202是REGENXBIO全资DMD AAV8基因治疗，pivotal生物标志物已命中，但功能证据仍仅n=9且为外部对照；2026Q3计划提交BLA的核心争议是microdystrophin能否作为可合理预测获益的替代终点。

RGX-202以NAV AAV8和肌肉特异性启动子表达含C端结构域的microdystrophin，旨在恢复dystrophin相关肌膜稳定。它不是全长DMD基因，也不能仅凭表达量推定心肌、呼吸和长期运动获益。

AFFINITY DUCHENNE的pivotal部分使用2×10^14 GC/kg，安全n=31、生物标志物n=30。2026-05数据中，93%在Week 12达到microdystrophin>10%（p<0.0001），平均表达71.1%，80%超过40%。12个月功能数据仅9名约5—12岁患者，与外部自然史对照比较而非随机同期对照。

两例SAE均被公司称已处理并恢复：一例亚急性心肌炎、一例无症状肝损伤。没有死亡或“总体耐受良好”的公司表述不能消除DMD高剂量AAV的肝、心肌、血栓性微血管病、免疫和长期基因毒性风险。

2026-06确认性队列完成给药，公司拟以pivotal+confirmatory共63例安全包、pivotal 30例疗效和至少半数pivotal参与者12月功能数据在Q3启动BLA。提交时间、加速路径和潜在2027下半年批准均是计划，不是FDA承诺。