PRAX-020
一句话：Praxis Cerebrum™ 平台产出的 选择性 KCNT1（钠激活钾通道）小分子抑制剂，针对 KCNT1 相关发育性癫痫性脑病（包括 migrating partial seizures of infancy, MMPSI / epilepsy of infancy with migrating focal seizures）。2022 年 12 月 Praxis 与 UCB 签订 Option & License Agreement（首付 500 万美元 + 选择权行权费 600 万美元）；2024 年 12 月 UCB 行使选择权获得全球开发与商业化权益，UCB 承担后续全部研发/生产/商业化成本，Praxis 仍有最高 9,850 万美元 里程碑 + 分级特许权使用费。该品种当前由 UCB 推进，对 Praxis 为非核心对外授权资产。
药物基本情况
- 药物机制：KCNT1（SLACK）编码钠激活钾通道；GoF 突变导致过度钾外流 → 神经元超极化后反弹放电 → 严重早发型癫痫。选择性抑制 KCNT1 有望恢复正常兴奋性平衡。
- 适应症：KCNT1-DEE（含 MMPSI、Suzuki 综合征等），罕见但严重，儿童期起病、难治。
- 用药方式：口服预期；具体剂型/剂量由 UCB 后续临床设计决定。
临床开发与注册
| 适应症 | 注册阶段 | 临床信息 |
|---|---|---|
| KCNT1-DEE / MMPSI | 临床前（UCB 推进 IND-enabling 研究） | 由 UCB 主导全球开发；Praxis 无披露具体时间表 |
授权与合作（BD）
- 2022 年 12 月 Praxis–UCB Option & License Agreement：首付 500 万美元 + Praxis 提供 research services。
- 2024 年 12 月 UCB 行使选择权：选择权行权费 600 万美元 + 剩余递延合作收入 260 万美元（合计 2024 年 Praxis 确认 UCB 合作收入 855.3 万美元）+ 最高 9,850 万美元里程碑 + 分级特许权使用费。
- 后续权益：UCB 拥有全球独占开发与商业化权益，承担全部研发/生产/商业化成本；Praxis 无后续研究服务义务。
里程碑和催化剂
- 未来关键事件：UCB 推进 IND 申报与 I 期临床启动——需跟踪 UCB 公告。
- 对 Praxis 估值贡献：里程碑 + 特许权使用费，非公司核心管线，对短期估值影响有限。