英文名称	Hematopoietic Stem Cell Transplant-Associated Thrombotic Microangiopathy
领域	移植并发症 / 血栓性微血管病 / 补体介导疾病 / 罕见病
相关药品	纳索利单抗

造血干细胞移植相关血栓性微血管病

一句话：TA-TMA是造血干细胞移植后由内皮损伤、补体激活和微血栓共同驱动的多器官并发症；美国已有首个获批药 YARTEMLEA，但FDA与EMA对同一单臂/外部对照证据得出不同监管结论，疾病识别和治疗时点仍是临床价值关键。

病理与临床表现

预处理化疗/放疗、钙调神经磷酸酶或mTOR抑制剂、感染、移植物抗宿主病和HLA不匹配等因素可共同损伤内皮。补体凝集素及其他途径放大内皮炎症和微血栓，导致微血管性溶血、血小板减少及肾、心肺、胃肠和神经系统器官损害。

典型实验室/临床线索包括LDH升高、血小板减少、贫血/红细胞碎片、蛋白尿、高血压和器官功能恶化。TA-TMA与TTP/aHUS有表型重叠，但移植背景、ADAMTS13、感染/GVHD和药物暴露帮助鉴别；不能用单项补体指标替代综合诊断。

研究受诊断标准和筛查强度影响，发生率差异大。系统综述在36,163名异基因移植患者中给出合并发生率约12%（95%CI 9%–16%），而回顾性登记研究可能更低；不把公司演示的“最高发生率”当作稳定人群患病率。

基础管理包括处理感染/GVHD、评估并调整内皮毒性药物、控制血压和器官支持。血浆置换在典型TA-TMA中缺乏稳定获益；eculizumab等C5/C3抑制剂曾被标签外使用。

YARTEMLEA于2025-12获FDA批准用于≥2岁患者，是美国首个获批治疗。注册单臂研究28例缓解率61%，扩展可及项目儿科/成人可评估患者为67%/69%。常见不良反应包括感染、脓毒症、出血和胃肠/血液学事件，需监测严重感染。

EMA于2026-06给出负面意见，认为无对照、合并用药、研究变更、外部生存比较和儿科证据不足；公司已请求复审。该分歧说明缓解定义和自然史外部对照仍不足以替代全部随机证据。