软组织肉瘤
一句话：软组织肉瘤是起源于肌肉、脂肪、血管、纤维或其他支持组织的高度异质性恶性肿瘤总称；药物试验必须按组织学、分子驱动和既往治疗分层，IMX-110的8例可评估小样本不能代表整个STS类别。
疾病定义、症状与诊断
MONDO将STS定义为起源于骨外肌肉、脂肪、血管、纤维等软组织的恶性肿瘤。患者常以逐渐增大的无痛肿块就诊；深部或压迫邻近结构时可出现疼痛、神经血管症状和功能受限。影像用于评估局部范围与转移，核心诊断依赖规范活检、病理分型、分级及必要的分子检测。
患者分层与治疗范式
| 维度 | 分层 | 研发含义 |
|---|---|---|
| 组织学 | 脂肪肉瘤、滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤、血管肉瘤等 | 不同亚型药物敏感性不同 |
| 疾病范围 | 局限/不可切除/转移 | 局限期以手术为核心；晚期进入系统治疗 |
| 分子特征 | 融合驱动/扩增/复杂核型 | 决定靶向或亚型富集 |
| 终点 | ORR、PFS、OS、症状/功能 | 单臂疾病控制需结合亚型自然史 |
局限期通常采用广泛切除，按风险联合放疗；晚期系统治疗以蒽环类为常见基础，并按亚型选择其他化疗、靶向或免疫策略。STS不是单一疾病，跨亚型汇总可能掩盖有效或无效信号。
药物研发与投资边界
IMX-110在8例可评估、3–13线经治STS患者中报告mPFS 4个月、50%影像学PFS达6个月及2个月100%疾病控制；样本极小、无随机对照且亚型构成有限，适合作为剂量扩展假说，不足以支持注册或销售预测。FDA孤儿药资格不等于疗效确认。